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OssMalattieRare La forma parziale della #lipodistrofia può essere scambiata per obesità. “È importante che il medico riconosca questa sindrome complessa che necessita di adeguati trattamenti”. L'intervista al dott. G. Ceccarini, Centro Obesità e Lipodistrofie AO Pisa youtu.be/KJX0ERzVZww
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Farmaci

Il farmaco è stato valutato con procedura accelerata e ha ricevuto lo status orfano dall’Agenzia Europea per i Medicinali

Milano – La Commissione Europea (CE) ha approvato la terapia orale gilteritinib in monoterapia giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LAM) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento) con mutazione in FLT3 (FLT3mut +). Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LAM con due delle più comuni forme di mutazione: FLT3 internal tandem (ITD) e FLT3 tirosin chinasi (TKD).

Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LAM FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib avevano una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che avevano ricevuto la chemioterapia di salvataggio. L'OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.

"La LAM è un tumore raro e i pazienti con la mutazione in FLT3 hanno una prognosi particolarmente sfavorevole, con una sopravvivenza mediana inferiore a sei mesi dopo il trattamento con chemioterapia di salvataggio", ha affermato Giovanni Martinelli, MD, Istituto di Ematologia, Università di S. Orsola-Malpighi Ospedale, Bologna, Italia, uno degli investigator dello studio ADMIRAL. "Gilteritinib è una nuova e clinicamente significativa opzione terapeutica che offre risultati attesi per i pazienti e agli operatori sanitari in tutta l'Unione europea."

Gilteritinib è stato designato farmaco orfano e ha anche ricevuto una valutazione accelerata dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) all'inizio di quest'anno, il che ha ridotto i tempi per l'approvazione. Gilteritinib, attualmente, non è ancora autorizzato né rimborsato in Italia.

"L'approvazione di oggi segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, positiva a mutazione in FLT3", ha dichiarato Andrew Krivoshik, M.D., Ph.D., Senior Vice President e Global Therapeutic Area Head, Oncology Development, Astellas. "Non vediamo l'ora di lavorare con le autorità sanitarie in tutta l'UE per portare gilteritinib ai pazienti che ne hanno più bisogno, il più presto possibile."

Lo stato FLT3mut + dei pazienti può cambiare nel corso del trattamento della LAM, anche dopo una ricaduta. A causa degli scarsi risultati associati alla LAM FLT3mut +, lo stato di mutazione FLT3 dei pazienti può essere confermato per aiutare ad informare su quale sia l'approccio terapeutico migliore.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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