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OssMalattieRare #GiochiamodiAnticipo anche su @SkyTG24 ! Lo #screeningneonatale può cambiare il destino di un neonato affetto da #SMA , una malattia rara, neurodegenerativa, così grave da essere la prima causa genetica di mortalità infantile. @famigliesma tg24.sky.it/spettacolo/2019/11/09/giochiamo-anrticipo-campagna-sociale.html
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: la diagnosi differenziale è utile per distinguerla dalla CIDP. Guarda l’intervista al prof. Fiore Manganelli, @uninait #hATTR #amyloidosis youtu.be/tSLy5gc3EqE
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OssMalattieRare Storie di Sibling, il punto di vista di chi vive e cresce con un fratello raro. 21 novembre 2019 14:30 - 17:30 Auditorium del Ministero della Salute, Roma Il programma bit.ly/33rA8T4 @RareSiblings pic.twitter.com/IGeGBlxKF7
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OssMalattieRare Assegno d’incollocabilità: ecco i requisiti e le indicazioni per ottenere il contributo mensile. #OmarInforma #Esenzioni #Diritti bit.ly/2ObGOOV
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OssMalattieRare La forma parziale della #lipodistrofia può essere scambiata per obesità. “È importante che il medico riconosca questa sindrome complessa che necessita di adeguati trattamenti”. L'intervista al dott. G. Ceccarini, Centro Obesità e Lipodistrofie AO Pisa youtu.be/KJX0ERzVZww
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Evento di presentazione del III Rapporto OSSFOR

Le procedure di negoziazione si sono velocizzate, ma c’è ancora molto da fare. Francesco Macchia (OSSFOR): “Per eliminare la discriminazione territoriale, usare per i farmaci orfani la stessa procedura di accesso degli innovativi”

Roma – Le terapie a disposizione dei malati rari crescono e solo nel 2018 ne sono state messe in commercio 11 in più. A questa buona notizia si aggiunge anche una riduzione dei tempi medi di immissione in commercio, calcolati a partire dall’autorizzazione EMA alla Determina di prezzo e rimborso in Italia. Se nel triennio 2009/2011 si registrava infatti un tempo medio di 23 mesi, tra il 2015/2018 il tempo medio di approvazione dei farmaci orfani è sceso a 12 mesi, quasi la metà. Secondo i dati sintetizzati nel III Rapporto OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) presentato oggi in Senato, infatti, l’unico tempo medio che si è allungato rispetto al passato è quello che intercorre tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione a EMA.

Farmaci

Se autorizzato, sarebbe il primo trattamento indicato per la forma più diffusa della patologia

Si prospetta la possibilità di una buona notizia per i pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A), una neuropatia di origine genetica per cui non esistono, attualmente, terapie specifiche. Pharnext, azienda farmaceutica francese, è impegnata nella preparazione delle ultime sperimentazioni necessarie per presentare, inizialmente negli Stati Uniti, la domanda di approvazione della molecola PXT3003, candidata per il trattamento di questa patologia rara.

Farmaci

Dopo 48 settimane di terapia, il 98% dei pazienti adulti positivi all'anticorpo AQP4 sono risultati liberi dalle recidive

Boston (U.S.A.) – La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'attuale autorizzazione all'immissione in commercio per l'anticorpo monoclonale eculizumab (nome commerciale Soliris): ora l'indicazione include il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4) e con un decorso recidivante della malattia. Questa approvazione segue quella ricevuta lo scorso 27 giugno da parte della statunitense Food and Drug Administration.

L’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco ha deciso di istituire un tavolo permanente di consultazione con le associazioni dei pazienti all’interno di Open AIFA, in ottemperanza alle Linee guida del Documento in materia di Governance farmaceutica.

L’approvazione di nuovi farmaci è fondamentale per la salute pubblica, dato che può migliorare il trattamento di diversi tipi di malattie, dal cancro alle allergie, dalle malattie cardiovascolari alle infezioni. Nel 2018 l’European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato 84 farmaci per l’autorizzazione all’immissione in commercio nei Paesi europei, 8 in meno al 2017. Tra questi medicinali, ben 42 contengono un principio attivo che non era mai stato messo in commercio prima in Unione Europea. Inoltre, sono state concesse 64 nuove indicazioni terapeutiche di farmaci già approvati e i pareri negativi sono stati solo 5.

Il farmaco potrebbe ridurre il rischio di ictus nei pazienti affetti dalla patologia

South San Francisco (USA) – Global Blood Therapeutics (GBT) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha acconsentito ad adottare un iter accelerato per la valutazione dell'eventuale approvazione di voxelotor, un farmaco sperimentale messo a punto per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD). GBT sostiene che voxelotor possa ridurre il rischio di ictus in pazienti affetti da SCD inducendo un aumento dell'emoglobina.

La sclerosi tuberosa (TSC) è una malattia rara, con un’incidenza di circa 1 su 6.000-7.000 nati, causata da un’alterazione genetica che porta a una proliferazione incontrollata delle cellule ectodermiche ed esodermiche. Ciò si traduce, a livello del sistema nervoso centrale, in crisi epilettiche che si presentano nell’80-90% dei pazienti affetti da questa patologia, tipicamente già durante i primi anni di vita. Inoltre, circa il 60% di questi pazienti manifesta crisi refrattarie (ossia farmaco-resistenti).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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