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OssMalattieRare #GiochiamodiAnticipo anche su @SkyTG24 ! Lo #screeningneonatale può cambiare il destino di un neonato affetto da #SMA , una malattia rara, neurodegenerativa, così grave da essere la prima causa genetica di mortalità infantile. @famigliesma tg24.sky.it/spettacolo/2019/11/09/giochiamo-anrticipo-campagna-sociale.html
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: la diagnosi differenziale è utile per distinguerla dalla CIDP. Guarda l’intervista al prof. Fiore Manganelli, @uninait #hATTR #amyloidosis youtu.be/tSLy5gc3EqE
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OssMalattieRare Storie di Sibling, il punto di vista di chi vive e cresce con un fratello raro. 21 novembre 2019 14:30 - 17:30 Auditorium del Ministero della Salute, Roma Il programma bit.ly/33rA8T4 @RareSiblings pic.twitter.com/IGeGBlxKF7
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OssMalattieRare Assegno d’incollocabilità: ecco i requisiti e le indicazioni per ottenere il contributo mensile. #OmarInforma #Esenzioni #Diritti bit.ly/2ObGOOV
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OssMalattieRare La forma parziale della #lipodistrofia può essere scambiata per obesità. “È importante che il medico riconosca questa sindrome complessa che necessita di adeguati trattamenti”. L'intervista al dott. G. Ceccarini, Centro Obesità e Lipodistrofie AO Pisa youtu.be/KJX0ERzVZww
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Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF)

In Italia, la fibrosi polmonare idiopatica è stata inserita tra le malattie rare esenti da ticket nel 2017, in base al Decreto sui nuovi LEA del 12 marzo. In genere, colpisce intorno ai 65 anni: i polmoni si riempiono di tessuto fibroso e la malattia toglie letteralmente il fiato, fino all'insufficienza respiratoria. Fino a poco tempo fa l'unica soluzione era il trapianto di polmoni. Nel nostro Paese, dal 29 giugno 2013, è regolarmente in commercio il pirfenidone, primo trattamento in grado di rallentare la progressione di malattia. Il farmaco viene erogato dalle farmacie ospedaliere su prescrizione del medico specialista. Da aprile 2016 è disponibile anche un secondo farmaco, nintedanib, anch'esso in grado di rallentare la progressione di malattia.

Il codice di esenzione dell'IPF è RHG010 (afferisce al gruppo "Malattie interstiziali polmonari primitive").

Consulta il nostro servizio L'ESPERTO RISPONDE: clicca QUI per accedere alla sezione dedicata alla fibrosi polmonare idiopatica.

Per maggiori informazioni sulla patologia e sulle associazioni di pazienti presenti in Italia clicca qui.

CONSULTA QUI LA GUIDA AI CENTRI ITALIANI PER LA FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA. Clicca qui per scaricare la guida in formato PDF.


Per ulteriori informazioni è possibile scrivere a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Foto di medici

All'evento si è discusso del miglior percorso diagnostico e terapeutico per il paziente

Una diagnosi precoce, un approccio multidisciplinare e la condivisione di percorsi di cura ottimali diventano cruciali per assicurare il migliore ‘outcome’ clinico dei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Sono questi i temi dell’incontro formativo dal titolo “Interstizial Lung Diseases Vernissage”, svoltosi presso il Centro Congressi Città della Scienza di Napoli dal 18 al 19 ottobre 2019. L’evento, organizzato grazie al contributo non condizionato di Boehringer Ingelheim, ha radunato alcuni tra i più autorevoli specialisti pneumologi provenienti da tutta Italia.

Farmaci

Il farmaco mostra di poter rallentare il declino della funzionalità polmonare in diverse patologie con fenotipo progressivo

Ingelheim (GERMANIA) – Nintedanib è un agente antifibrotico che rappresenta uno dei due trattamenti attualmente approvati per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia rara che conduce ad una graduale perdita della capacità respiratoria. Si stima che, nel mondo, siano oltre 80.000 i pazienti con IPF trattati con questo farmaco, che è in grado rallentare il declino della funzionalità polmonare causato dalla malattia (clicca qui per la Guida di OMaR ai Centri italiani autorizzati alla prescrizione dei farmaci per la IPF). Oggi, in uno studio clinico di Fase III, nintedanib ha dimostrato la sua efficacia in una serie di altre patologie che, come la IPF, sono caratterizzate da un processo fibrotico che danneggia i polmoni e contraddistinte da un andamento progressivo. Lo studio in questione, denominato INBUILD®, ha infatti raggiunto l’endpoint primario e i suoi risultati sono stati appena pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati al Congresso ERS di Madrid.

Farmaci

È l’importante risultato di uno studio clinico coordinato dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma

Roma – Grazie a uno studio internazionale coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma si aprono nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia rara la cui diffusione è però destinata ad aumentare, complice l’invecchiamento della popolazione e l’aumento delle diagnosi precoci: pamrevlumab, un anticorpo monoclonale, rallenta la progressione della malattia bloccando una molecola chiave, il connective tissue growth factor (CTGF).

DNA

L’appello di chi convive con la IPF: occorre approfondire l’aspetto della predisposizione genetica alla malattia

Alla redazione di OMaR arriva continuamente un gran numero di lettere da parte dei pazienti con malattie rare e dei loro familiari e caregiver: così tante che è veramente difficile riuscire a rispondere a tutte in tempi accettabili. Nella maggior parte dei casi, si tratta di richieste di aiuto riguardanti situazioni particolari o specifiche informazioni, ma a volte arrivano anche appelli che servono a richiamare l’attenzione su problematiche di carattere generale: messaggi che meritano non solo una risposta, ma anche la condivisione; messaggi come quello che ci è arrivato da Silvia, una donna di 47 anni.

Polmoni

Il trattamento con nintedanib, rispetto al placebo, non ha influenzato il tasso di variazione del biomarcatore CRPM, ma è stato associato a una riduzione del tasso di declino della capacità vitale forzata

Ingelheim, Germania – Il 17 luglio scorso sono stati pubblicati su Lancet Respiratory Medicine i risultati di INMARK®, studio clinico randomizzato in doppio cieco di valutazione di nintedanib contro placebo (12 settimane), seguito da un periodo di studio in aperto (40 settimane) in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF). INMARK® è stato il primo studio clinico a indagare il valore predittivo dei biomarcatori in pazienti affetti da IPF, trattati con un antifibrotico (nintedanib). I risultati dello studio forniscono ulteriori evidenze secondo le quali, persino in soggetti con funzionalità polmonare ancora ben preservata la terapia con nintedanib ottiene benefici in termini di rallentamento del declino della capacità vitale forzata (FVC), come ha dimostrato nel periodo di trattamento di 12 settimane confronto al placebo.

Una diagnosi precoce, un approccio multidisciplinare e la condivisione dei percorsi di cura ottimali diventano cruciali per assicurare il migliore outcome clinico dei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Questo l’obiettivo dell’incontro formativo dal titolo: “IPF Academy. Il percorso diagnostico-terapeutico nella Fibrosi Polmonare Idiopatica”, tenutosi presso l’Hotel Palace di Catania dal 3 al 5 giugno 2019, organizzato grazie al contributo non condizionato di Boehringer Ingelheim, rivolto a giovani pneumologi provenienti da tutta Italia.

Saracatinib, un nuovo potenziale farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), ha ricevuto dall’americana Food Drug Administration (FDA) la designazione di farmaco orfano. Saracatinib è un inibitore altamente potente e selettivo della tirosin-chinasi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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