Un paziente adulto sembra essere guarito in soli otto giorni. Una speranza in più per la grave patologia
USA - Un team di medici e ricercatori del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York ha sperimentato una nuova ed efficace terapia per la leucemia linfoblastica acuta. Si tratta di una terapia che consiste nell'estrarre le cellule T, uno dei principali componenti del sistema immunitario, dal sangue dei pazienti, introducendo del nuovo materiale genetico che le rende in grado di colpire i tumori.
La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno del sangue che colpisce le cellule della linea linfoide (linfociti B, T) che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione.
A livello del midollo osseo si accumulano cellule immature precursori dei linfociti, chiamate blasti leucemici. In conseguenza di ciò la produzione delle altre cellule ematiche normali viene progressivamente alterata con una conseguente riduzione nel sangue del numero dei globuli rossi e delle piastrine e con variazioni del numero dei globuli bianchi che può andare dalla diminuzione all’elevazione, a volte anche estrema. In generale, più alto risulta il conteggio dei globuli bianchi nel sangue peggiore è la prognosi.
I sintomi e i segni clinici sono astenia, tachicardia, pallore, emorragie, tosse, dispnea, vomito, cefalea, paraplegia, presenza di linfoadenopatie e epatosplenomegalie.
Le leucemie sono comunemente distinte in acute e croniche, a seconda della velocità di progressione della malattia.
La notizia della nuova speranza terapeutica, riportata il 22 Marzo scorso su “Repubblica,” chiarisce i risultati dello studio pubblicato su Science Translational Medicine, secondo il quale un’equipe costituita da medici e ricercatori newyorkesi avrebbe individuato la cura proprio per la forma acuta della Leucemia Linfoblastica.
Alla base della cura un trattamento in grado di riprogrammare geneticamente le cellule del sistema immunitario secondo una tecnica di ingegneria genetica. La tecnica consiste nel prelevare il sangue del paziente e filtrarlo in una macchina che ne estrae i linfociti T, i quali vengono sottoposti a modificazione. Viene utilizzato un virus disattivato come vettore, cioè viene inserita all’interno del virus non attivo una nuova informazione genetica che, grazie al virus stesso, verrà introdotta nei linfociti T al fine di riprogrammarli e permettergli il riconoscimento di altre cellule malate. In questo modo i linfociti T sarebbero in grado di neutralizzare le cellule mutate nella LLA. Gli scienziati americani hanno usato l’espressione “medicine viventi” per sottolineare l’innovazione di questa terapia che produce linfociti T attivi nei confronti delle altre cellule.
I ricercatori hanno testato questa nuova terapia in un paziente, David Aponte di 58 anni, che non aveva risposto positivamente alla chemioterapia ed era destinato a morte nel giro di pochi mesi. David, dopo essersi sottoposto a questa nuova sperimentazione, sarebbe guarito nel giro di una settimana. Ci si può immaginare l’entusiasmo provato dai ricercatori del “Memorial Sloan Kettering Cancer Center”, che hanno gridato al “miracolo scientifico”!
Nonostante il grande entusiasmo è necessaria molta prudenza e sono necessari ulteriori esami che, se presenteranno esito positivo nei prossimi mesi, rappresenteranno una conferma del risultato ottenuto e un passo avanti davvero rivoluzionario per la terapia del cancro.
Queste le parole di Renier J. Brentjens, uno dei responsabili del progetto, quando parla della tecnica utilizzata su David: “Speravamo funzionasse ma non in maniera così veloce e così radicale”.
Un simile “esperimento terapeutico” era stato precedentemente fatto su una bambina di 7 anni ma la vera innovazione di quest’ultima tecnica è che ha ottenuto risultati positivi su un paziente adulto. Infatti la LLA è molto più difficile da trattare quando insorge dopo i 20 anni e spesso (60% dei casi) ha esiti mortali.
La nuova terapia potrebbe rappresentare un’alternativa al trapianto di midollo osseo ma è necessario testare la sua reale validità e sicurezza.
A dimostrazione di quanto detto basti pensare che il paziente David Aponte è stato comunque sottoposto a trapianto di midollo perché, essendo la cura in fase sperimentale, non si possono correre rischi.
Bisogna considerare, inoltre, che lo stesso trattamento è stato applicato in altri due pazienti affetti da LLA ma i risultati non sono stati altrettanto buoni. I medici non sono riusciti a salvare la loro vita.
Quel che è certo è che il successo ottenuto con David Aponte non può essere ignorato e rappresenta una grande vittoria per lui e una speranza concreta per chi lotta ogni giorno contro questa terribile malattia!