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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
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OssMalattieRare #Psoriasi : arrivano risultati positivi dallo studio di Fase III BE READY che valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco bit.ly/2Rl3RZe
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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
1 day ago.
AIFA

Il provvedimento apre la strada anche in Italia ad un’opzione terapeutica chemo-free, con una durata fissa di trattamento di 24 mesi

Roma – L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di venetoclax più rituximab per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante/refrattaria che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. La LLC è una forma di leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. La patologia rappresenta circa un terzo delle nuove diagnosi di leucemia nell’Unione Europea.

L’associazione di venetoclax più rituximab permette di aumentare il numero di remissioni complete e il tasso di risposta complessivo nei pazienti con LLC già precedentemente trattati”, afferma la dottoressa Alessandra Tedeschi, Dirigente Medico di I livello presso la Divisione di Ematologia dell’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano. “Questa combinazione è in grado di raggiungere un importante livello di riduzione della MRD (Minimal Residual Disease: Malattia Minima Residua) che si traduce in un prolungamento del tempo di sopravvivenza libero da malattia in tutte le categorie di pazienti, anche quelli con caratteristiche biologiche sfavorevoli. L'aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di follow-up permette di confermare l'efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento".

Grazie ai risultati dello studio clinico di Fase III MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di venetoclax in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, la Commissione Europea ha approvato nel mese di ottobre 2018 la nuova combinazione. Nel corso dello studio MURANO, la malattia minima residua non rilevabile - ovvero la presenza di meno di una cellula di LLC in 10.000 globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo in seguito al trattamento - rappresentava un endpoint secondario valutato alla fine della terapia combinata (valutazione a nove mesi).

La rimborsabilità in Italia del primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia rappresenta un importante passo in avanti per la comunità scientifica e, soprattutto, per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivati o refrattari”, sottolinea il professor Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara. “La nuova combinazione venetoclax più rituximab, possedendo un regime a durata fissa di trattamento di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, con il potenziale per generare risparmi per il Sistema sanitario nazionale”.

“Accogliamo con favore l’ottenimento della rimborsabilità da parte di AIFA della nuova opzione terapeutica venetoclax più rituximab di cui potranno beneficiare i pazienti italiani con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria”, dichiara il professor Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL - Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma. “Negli ultimi 10 anni l'onco-ematologia è diventata sempre più una disciplina di precisione che, con l’avvento di terapie sempre più mirate, ha cambiato e continua a cambiare la vita di molti pazienti aumentandone significativamente la sopravvivenza e la qualità di vita. La nuova combinazione di venetoclax più rituximab consentirà loro di vivere più a lungo, con la possibilità di interrompere il trattamento dopo due anni”.

Venetoclax è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato dalla sola AbbVie nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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