USA – Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), sono stati presentati i dati preliminari provenienti dallo studio di Fase I/II su ALXN1210, un nuovo anticorpo anti-C5 in via di sviluppo per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una tipologia ultra-rara di malattia del sangue. In base a quanto riscontrato, il farmaco è stato in grado di indurre benefici in rapporto ai sintomi di emolisi causati dalla condizione.

Nella sperimentazione, 13 pazienti affetti da PNH sono stati sottoposti a terapia con ALXN1210, che è stato somministrato in singoli dosaggi mensili. Dopo 5 mesi di studio, il 100% dei soggetti ha manifestato una rapida e sostenuta riduzione dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH), un importante marcatore di emolisi. Durante questo periodo, l'80% dei pazienti che avevano mostrato necessità di almeno una trasfusione nel corso dei 12 mesi precedenti all'inizio del trattamento, non ha avuto bisogno di essere sottoposto a tale intervento terapeutico.

In occasione dello stesso congresso, Alexion ha inoltre presentato i dati sperimentali di ALXN1007, un farmaco in via di studio per persone affette da malattia acuta da rigetto in forma gastrointestinale (GI-GVHD).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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