USA - Alnylam Pharmaceuticals ha presentato i primi risultati ottenuti dalla parte C di uno studio clinico di Fase I/II che è tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco ALN-CC5 nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia ematologica mediata dal sistema del complemento. I dati provenienti dalla sperimentazione sono stati illustrati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (EHA), che si è svolto a Copenhagen (Danimarca) dal 9 al 12 giugno di quest'anno.

La parte C dello studio in questione è stata progettata per indagare la tollerabilità e l'attività clinica del farmaco ALN-CC5, utilizzato in regime di monoterapia o in combinazione con eculizumab, un anticorpo monoclonale anti-C5 indicato per il trattamento della PNH. I primi risultati dimostrano che ALN-CC5, oltre ad inibire la sintesi epatica della 'frazione C5' del sistema del complemento, una proteina che riveste un ruolo chiave nello sviluppo patologico della PNH, è stato in grado di diminuire i livelli di lattato deidrogenasi (LDH), un importante marcatore del processo di emolisi provocato da questa malattia.

In base a tali dati, ALN-CC5 sembra poter rappresentare una potenziale opzione terapeutica per la PNH, utilizzabile per ridurre la somministrazione di eculizumab o per migliorare il controllo della malattia nei pazienti che manifestano una risposta inadeguata al suddetto anticorpo anti-C5.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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