Sempre più vicina l'alternativa di un trattamento orale. Anche 4 pazienti italiani arruolati negli studi di fase tre
Genzyme, società del Gruppo Sanofi, ha recentemente annunciato i nuovi dati positivi emersi dagli studi di Fase 3 ENGAGE ed ENCORE su eliglustat tartrato, la terapia sperimentale orale per il trattamento della Malattia di Gaucher di tipo 1.
“La conferma dei dati di sicurezza ed efficacia di eliglustat tartrato ottenuta con gli studi di fase 3, condotti su pazienti affetti da Malattia di Gaucher di tipo 1 mai trattati o precedentemente trattati con terapia enzimatica sostitutiva, rappresenta una tappa fondamentale per le prospettive terapeutiche di questa malattia rara. – Dichiara la Dr.ssa. Silvia Linari, Dirigente del Centro di riferimento Regionale per le Coagulopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, che prosegue:“ - Appare, infatti, sempre più vicina l’alternativa di un trattamento orale alla terapia sostitutiva endovenosa da effettuare sistematicamente ogni 14 giorni. I vantaggi di una terapia orale sono innegabili, spaziando da un più ampio accesso al trattamento ad un miglioramento della qualità di vita dei soggetti affetti. La partecipazione dei Centri di Firenze ed Udine allo studio ENCORE, ha dato la possibilità a 4 pazienti italiani di intraprendere il trattamento orale e di essere parte del gruppo di soggetti arruolati nel mondo negli studi di fase 3, necessari per rendere disponibile la terapia con eliglustat per la malattia di Gaucher di tipo 1.”
I risultati dello studio ENGAGE sono stati presentati al 9th Annual Lysosomal Disease Network WORLD Symposium tenutosi ad Orlando, Florida. Contemporaneamente, Genzyme ha pubblicato anche i risultati topline di ENCORE, il secondo studio di Fase 3. Entrambi gli studi hanno raggiunto gli endpoint primari di efficacia sui quali si baserà il dossier registrativo di Genzyme per eliglustat tartrato.
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