Genzyme, Società del Gruppo Sanofi, ha annunciato oggi che il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha espresso parere positivo all’approvazione di eliglustat, la terapia orale per pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo I.
L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di eliglustat nell’Unione Europea è attesa dalla Commissione Europea (CE) nei prossimi mesi. Eliglustat è stato approvato dall’FDA (Food and Drug Administration) statunitense nell’agosto scorso, e sono attualmente in corso le procedure approvative presso le agenzie regolatorie nei diversi Paesi.
“Il parere del CHMP di oggi è un ulteriore passo in avanti verso la disponibilità di eliglustat per i pazienti adulti idonei affetti dalla malattia di Gaucher di tipo I che vivono nell’Unione Europea” – commenta David Meeker, MD, Presidente e CEO di Genzyme – “Se lo standard di cura per la malattia di Gaucher continua ad essere la terapia enzimatica sostitutiva, oggi, la disponibilità di una efficace terapia orale rappresenta per alcuni pazienti e i loro medici curanti una nuova opzione terapeutica per il trattamento di questa grave malattia.”
Il parere del CHMP si è basato sui dati provenienti dal programma di sviluppo clinico per eliglustat, il più ampio mai condotto prima nell’ambito della malattia di Gaucher, con un numero approssimativo di 400 pazienti trattati in 29 Paesi. La ricerca Genzyme per lo sviluppo di questa terapia orale è durata 15 anni.
Gli eventi avversi più comuni osservati sono affaticamento, cefalea, nausea, diarrea, dolore alla schiena, dolore alle estremità e dolore addominale superiore.