La FDA ha accettato la richiesta di Tetra Discovery Partners. La molecola, nel secondo trimestre 2018, sarà valutata in uno studio di fase II, ed entro la fine dell'anno anche nei pazienti pediatrici

Grand Rapids (U.S.A.) – La FDA ha accettato la domanda di Investigational New Drug (IND), presentata dall'azienda biotecnologica Tetra Discovery Partners per il farmaco BPN14770. La ricerca storica ha dimostrato la capacità della molecola di migliorare la qualità delle connessioni tra i neuroni. Inoltre, il farmaco avrebbe il potenziale per migliorare diversi esiti comportamentali nei modelli murini di sindrome dell'X fragile.

“BPN14770, che ha il potenziale per migliorare la funzione cognitiva e la memoria in diversi devastanti disturbi cerebrali, affronta una delle disfunzioni biochimiche coinvolte nella sindrome dell'X fragile e probabilmente in altri disturbi dello spettro autistico”, ha spiegato in un comunicato stampa Mark E. Gurney, presidente e amministratore delegato di Tetra Discovery Partners.

BPN14770 è un inibitore della fosfodiesterasi 4D (PDE4D) destinato a migliorare le fasi iniziali e tardive della formazione della memoria. Il suo nuovo meccanismo d'azione ha dimostrato il potenziale per migliorare le funzioni cognitive e di memoria, non solo nella sindrome dell'X fragile, ma anche in altri devastanti disturbi neurologici come la malattia di Alzheimer e altre forme di demenza e schizofrenia. BPN14770 ha completato tre studi clinici di Fase I sull'uomo, arruolando 147 soggetti in totale e mostrando eccezionale sicurezza, biodisponibilità orale e beneficio cognitivo preliminare nei soggetti anziani.

L'attuale standard di cura per la sindrome dell'X fragile, che si verifica in circa un maschio su 4.000 e in una femmina su 8.000, consiste principalmente nel trattamento dei sintomi, come convulsioni, sbalzi d'umore o altri problemi neuropsichiatrici. Se approvato, BPN14700 sarebbe il primo trattamento disponibile in modo specifico per questa indicazione. “Siamo molto lieti che la FDA abbia riconosciuto il potenziale beneficio di BPN14770 nel trattamento della sindrome dell'X fragile, una malattia genetica per la quale non esiste né una cura né alcuna terapia approvata”, ha affermato Gurney.

Il farmaco di Tetra Discovery Partners, nel secondo trimestre 2018, sarà valutato in uno studio di Fase II negli adulti affetti da questa condizione, con il sostegno della Fondazione di Ricerca FRAXA. Gli obiettivi primari comprendono una valutazione della sicurezza e tollerabilità di BPN14770 nei maschi adulti con sindrome dell'X fragile, oltre a un'esplorazione dei potenziali benefici sulle misure comportamentali e cognitive e sui biomarcatori.

Lo studio sarà condotto presso il Rush University Medical Center di Chicago, sotto la direzione del ricercatore principale, Elizabeth Berry-Kravis, fra i maggiori esperti di sindrome dell'X fragile e fondatrice del programma universitario, clinico e di ricerca, sulla malattia, che fornisce assistenza a più di 600 pazienti con sindrome dell'X fragile. Entro la fine dell'anno, Tetra prevede di estendere la sua valutazione di BPN14770 nella sindrome dell'X fragile anche ai pazienti pediatrici.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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