AUSTRIA e TAIWAN – In occasione del meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH), tenutosi a San Diego (California) dal 3 al 6 dicembre di quest'anno, sono stati presentati i risultati dello studio clinico di Fase III 'PROUD-PV', in cui il farmaco sperimentale 'ropeginterferon alfa-2b' è stato valutato in un gruppo di pazienti con policitemia vera (PV). La notizia è stata resa nota da PharmaEssentia Corporation, la società che ha originariamente scoperto la molecola, e AOP Orphan Pharmaceuticals AG, che ne detiene i diritti di sviluppo e commercializzazione in Europa e Medio Oriente.

La policitemia vera (PV) è una malattia mieloproliferativa acquisita caratterizzata da un aumento cronico e incontrollato di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questa condizione può provocare disturbi circolatori come trombosi ed embolie, e può anche subire una trasformazione maligna che conduce all'insorgenza di mielofibrosi o leucemia.

Ropeginterferon alfa-2b è a base di prolina-interferone mono-pegilato ad azione prolungata, con proprietà farmacocinetiche migliorate che consentono di effettuare somministrazioni bi-settimanali del trattamento. Ropeginterferon alfa-2b ha ottenuto la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che in Europa.

Lo studio PROUD-PV, randomizzato, controllato e in aperto, è stato condotto in 48 centri europei ed ha visto coinvolti 254 pazienti con PV, precedentemente sottoposti a idrossiurea (HU) o naive a questo tipo di terapia citoriduttiva. I soggetti sono stati randomizzati per ricevere ropeginterferon alfa-2b in dosi bi-settimanali o HU in dosi quotidiane.

Per quanto riguarda l'efficacia, i dati rilevati a 12 mesi indicano la non-inferiorità di ropeginterferon alfa-2b in confronto a idrossiurea, con una risposta ematologica completa (CHR) ottenuta nel 43,1% dei partecipanti nel gruppo ropeginterferon alfa-2b e nel 45,6% di quelli appartenenti al gruppo HU. In merito all'endpoint primario dello studio, un parametro composito costituito da dimensioni della milza e CHR, i risultati sono stati influenzati dal fatto che le dimensioni medie della milza erano quasi normali al basale e il cambiamento osservato non è stato clinicamente rilevante. In ogni caso, il tasso è stato del 21,3% nel gruppo ropeginterferon alfa-2b e del 27,6% nel gruppo HU. Tutti i dati sono stati valutati nella popolazione intent-to-treat (ITT).

In relazione alla sicurezza, ropeginterferon alfa-2b ha rivelato una tollerabilità significativamente migliore rispetto ad HU. Nel complesso, il 59,6% dei pazienti sottoposti a ropeginterferon alfa-2b ha manifestato eventi avversi correlati al trattamento, contro il 75,6% dei pazienti trattati con HU. Un aspetto molto importante è rappresentato dal fatto che nel corso dell'intero programma di Fase III, composto dagli studi PROUD-PV e CONTINUATION-PV, sono stati osservati 5 tumori maligni secondari, tutti emersi nel gruppo HU (due casi di leucemia acuta, due di carcinoma basale e uno di melanoma).

I positivi dati raccolti faranno da supporto alla richiesta di approvazione di ropeginterferon alfa-2b come trattamento per la policitemia vera, richiesta che PharmaEssentia e AOP Orphan intendono presentare sia alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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