Il dato emerge da uno studio comparativo presentato al 23° Congresso EHA.
Illustrati anche nuovi risultati clinici sull'uso di ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi

Novartis ha da poco annunciato i risultati di un nuovo studio comparativo, i quali dimostrano che, quando trattati con Jakavi® (ruxolitinib), i pazienti con policitemia vera resistenti o intolleranti a idrossiurea sono andati incontro a una significativa riduzione del rischio di trombosi e di morte rispetto ai pazienti che hanno ricevuto la migliore terapia disponibile. I risultati dello studio si basano su un confronto tra i pazienti arruolati nello studio clinico di Fase III RESPONSE e nello studio registrativo spagnolo GEMFIN costituito da pazienti in un contesto “real-world”. Tali nuovi dati sono stati presentati in occasione del 23° Congresso della European Hematology Association (EHA), svoltosi a Stoccolma (Svezia) tra il 14 e il 17 giugno 2018.

Ruxolitinib è un inibitore orale delle tirosin-chinasi JAK1 e JAK2 approvato dalla Commissione Europea per il trattamento dei pazienti adulti con policitemia vera resistenti o intolleranti a idrossiurea e per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale.

Sia la policitemia vera che la mielofibrosi rientrano nel gruppo delle neoplasie mieloproliferative, rari tumori ematologici in cui le cellule del midollo osseo responsabili della produzione di cellule ematiche si sviluppano e funzionano in modo anomalo. Mentre la policitemia vera è associata alla sovrapproduzione di cellule del sangue - specie i globuli rossi - con un forte rischio di insorgenza di gravi complicazioni cardiovascolari, quali trombi, ictus e infarti, nella mielofibrosi si osserva la comparsa di tessuto fibroso nel midollo osseo, che non è più in grado di produrre una sufficiente quantità di globuli rossi, provocando l’ingrossamento della milza (splenomegalia).

I nuovi risultati presentati al congresso EHA pongono a confronto i tassi di sopravvivenza complessiva e di trombosi utilizzando i dati di pazienti dello studio RESPONSE trattati con ruxolitinib e quelli di pazienti trattati in un contesto “real-world” con la migliore terapia disponibile nell’ambito dello studio registrativo Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (GEMFIN). I pazienti del registro GEMFIN nel gruppo con la migliore terapia disponibile “real-world” presentavano resistenza o intolleranza a idrossiurea, secondo i criteri European Leukemia Net modificati, e hanno ricevuto l’idrossiurea (44%), il busulfan (10%), il fosforo radioattivo (2%), l’interferone (6%), l’anagrelide (12%), altre terapie (11%) o nessuna terapia citoriduttiva (26%). Alcuni di essi sono anche stati trattati con terapie multiple.

Nello studio di Fase III RESPONSE, nel quale sono stati inseriti pazienti con policitemia vera resistenti o intolleranti a idrossiurea, l’elevato tasso di passaggi dalla migliore terapia disponibile a ruxolitinib ha precluso il confronto tra i tassi di sopravvivenza complessiva e di trombosi, mentre nello studio GEMFIN i pazienti trattati con ruxolitinib hanno sperimentato una sopravvivenza complessiva significativamente prolungata e un rischio inferiore di coaguli di sangue rispetto ai pazienti “real-world” trattati con la migliore terapia disponibile.

“La possibilità di integrare i dati degli studi clinici con le esperienze reali può fornire informazioni preziose circa l’impatto che i trattamenti esercitano sulla vita quotidiana dei pazienti”, ha dichiarato il responsabile dello studio, Alberto Alvarez-Larran, del Dipartimento di Ematologia dell’Hospital Clìnic di Barcellona. “Questa recente ricerca supporta l’uso di ruxolitinib per aiutare le persone con policitemia vera a ottenere un migliore controllo della malattia quando l’idrossiurea non è un’opzione praticabile”.

Altri dati su ruxolitinib presentati al Congresso annuale EHA includono le analisi di efficacia e sicurezza di JUMP, uno studio di Fase III ad accesso espanso, progettato per valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia di ruxolitinib nella mielofibrosi. Questo studio – che ha arruolato la più vasta coorte di pazienti (2233) con mielofibrosi mai trattati con ruxolitinib fino a oggi – ha consentito l’accesso a ruxolitinib da parte di pazienti che non avevano avuto accesso al trattamento al di fuori di una sperimentazione clinica e ha incluso 60 pazienti con DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) a basso rischio. Un’analisi di efficacia ha dimostrato che i pazienti con mielofibrosi a rischio minore hanno ottenuto riduzioni delle dimensioni della milza quando trattati con ruxolitinib; la maggior parte dei pazienti (82,1%) ha ottenuto una riduzione uguale o superiore al 50% in qualsiasi momento. Un’analisi separata ha identificato i fattori che potrebbero determinare una maggiore risposta (dal punto di vista delle dimensioni della milza) nei pazienti con mielofibrosi trattati con ruxolitinib: tra questi, un trattamento precoce e a un dosaggio più elevato (≥10 mg due volte al giorno), nel corso della patologia.

“A causa di opzioni di trattamento limitate, i pazienti con neoplasie mieloproliferative sono spesso costretti a lottare per tenere sotto controllo la malattia”, ha affermato Samit Hirawat, a capo della sezione Oncology Global Drug Development di Novartis. “La ricerca condotta dai team di Novartis e dai nostri partner medici, sia nella policitemia vera sia nella mielofibrosi, sta contribuendo a chiarire le modalità con cui ruxolitinib può alleviare il carico di malattia per i pazienti”.

Inoltre – fornendo informazioni importanti in una popolazione di pazienti a rischio aumentato di sanguinamento e di gravi complicanze – i dati a 48 settimane dello studio EXPAND, condotto al fine di identificare il dosaggio in pazienti con mielofibrosi e conta piastrinica al basale da 50 a 99 x109/l, supportano la somministrazione di ruxolitinib 10 mg due volte al giorno come dose iniziale in questa coorte di pazienti. Quasi un terzo dei soggetti trattati con ruxolitinib nel corso dello studio ha, infatti, ottenuto una riduzione uguale o superiore al 50% delle dimensioni della milza alla settimana 48 (31,8% dei pazienti con conta piastrinica 75-99 x109/l e 35,7% dei pazienti con conta piastrinica 50-74 x109/l).

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