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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.
Ilaria Ciancaleoni Bartoli

PNMR, applicazione dei LEA, aggiornamento del panel screening neonatale e nuove politiche per i farmaci orfani: ecco alcuni dei passi auspicabili per il prossimo futuro

E’ stato l’ultimo colpo di scena di questa crisi di governo: quando ormai tutti i giochi sembravano chiusi e per Giulia Grillo si profilava la conferma, la poltrona è saltata.  L’esponente del M5S è rimasta fuori e al suo posto, al Ministero della Salute, Roberto Speranza di Liberi e Uguali (LeU), la forza politica che insieme al Partito Democratico e al M5S si è impegnata a garantire la fiducia al nascente Governo 'Conte II'. Ci si aspetta dunque un cambio di passo nella Sanità: cosa potrebbe accadere per le malattie rare? Proviamo a vedere cosa è rimasto in sospeso nel periodo Grillo e quali urgenze, ma anche quali opportunità, potrebbero presentarsi ed essere colte nei prossimi mesi.

Il Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR): e se stavolta ci fosse anche un finanziamento?

L’Italia avrebbe dovuto vararlo, nella sua ‘seconda edizione’, già da tre anni, ma per il Ministro Grillo non è stata una priorità: se ne era ricordata brevemente a febbraio per poi convocare effettivamente la prima riunione solo a luglio, giusto in tempo per il 'tandem pausa estiva–crisi di Governo'. Un nulla di fatto, insomma, che ora rischia di slittare ulteriormente se il Ministro Speranza non darà un chiaro segnale di voler portare a conclusione questo lavoro.

Il cambio di passo potrebbe essere segnato dall’attribuzione di un finanziamento ad hoc per questo PNMR, magari da indicare direttamente nella Legge di Bilancio ormai alle porte: in molti altri Paesi europei, infatti, i ‘piani nazionali’ sono per definizione finanziati, e per questo poi concretamente applicabili.
 
I provvedimenti attuativi dei nuovi LEA: arriveranno dopo oltre due anni di vana attesa?

I nuovi LEA tanto a lungo attesi sono rimasti ‘monchi’ – e quindi solo parzialmente esigibili – per la mancanza di specifici provvedimenti che avrebbero dovuto fissare le tariffe massime per le corrispondenti prestazioni di assistenza specialistica ambulatoriale e di alcune disposizioni in materia di assistenza protesica (e dei relativi nuovi nomenclatori). Ma da oltre due anni, di questo decreto nemmeno l’ombra: l’auspicio è che Speranza sani al più presto questa situazione, che sta causando disagi ai pazienti e che di fatto, producendo un vulnus nell’applicazione dei LEA, crea una disparità tra gli abitanti delle regioni italiane dotate di più o meno risorse. Di certo, il neo Ministro conosce il tema, non potrebbe essere altrimenti per chi è stato primo firmatario di una proposta di legge in materia di finanziamento del servizio sanitario in cui si ipotizza, in estrema sintesi, l’abolizione del superticket proprio delle prestazioni di specialistica ambulatoriale.

Sarebbe bello, inoltre, che un Ministro come Speranza, con una storia politica di attenzione agli ultimi, decidesse di dare risposta a tutte quelle persone che, affette da una malattia troppo rara o poco nota, sono rimaste fuori dalla ‘lista delle malattie rare esenti’.

Le policy relative alla tutela dei farmaci orfani: si potrà rimediare al danno fatto dal Ministro Grillo?

Che tra il Ministro Grillo e Osservatorio Malattie Rare la polemica sia stata alta sul tema dei farmaci orfani è cosa nota (per chi se la fosse persa è tutto qui). Al danno fatto al settore dei farmaci orfani non è più stato posto rimedio: il principio per cui chi sviluppa farmaci per i malati rari va sostenuto è stato messo in discussione, facendo sentire questi pazienti ancora più soli. Il danno è stato fatto, ma il settore è ancora vitale e perciò è ancora possibile un ripensamento che torni a tutelare chi si impegna nella ricerca di farmaci orfani e a riattivare quel circolo virtuoso che ha offerto speranza a migliaia di malati.

Se poi, come è auspicabile, il Ministro vorrà andare oltre il rimediare a danni e dimenticanze di chi lo ha preceduto, non mancano le opportunità da cogliere per lasciare un segno positivo nel contesto delle malattie rare. Solo per fare un esempio, a dicembre scade il termine per aggiornare la lista delle malattie rare da sottoporre a screening neonatale. Sarebbe bello non arrivare troppo in ritardo anche con questa scadenza, perché ogni giorno che passa può costare la vita a un neonato. Attualmente, ci sono anche diversi disegni di legge che vanno nella direzione di allargare il panel delle patologie da sottoporre a screening, si ricorda quello presentato, tra gli altri, dagli Onorevoli Siani e Pagano, che prevede, tra le altre misure, anche la realizzazione dello screening neonatale per le immunodeficienze congenite.

Sarebbe inoltre importante, per i malati - rari e non - ma anche per lo sviluppo del Paese, che il Ministro lavori con tutti gli stakeholder al fine di rendere l’Italia un Paese leader non solo nella ricerca di base, ma anche nello sviluppo di terapie avanzate, che rappresentano il futuro per molti pazienti, ma anche il presente più interessante della medicina.

Infine, un segnale di attenzione potrebbe essere quello di attribuire ad un Sottosegretario una delega specifica alle malattie rare: forse solo un gesto simbolico, ma che sicuramente non passerebbe inosservato.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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