Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare A volte basta un semplice elettrocardiogramma per individuare le malattie cardiache pediatriche. Il dott. Fabrizio Drago racconta i numeri del progetto che il @bambinogesu porta avanti grazie alla Onlus “La stella di Lorenzo”. bit.ly/2RsyZHQ
About 20 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La #Duchenne , nel nostro Paese, colpisce circa 2.000 persone, ma la sopravvivenza è quasi raddoppiata negli ultimi anni. Da @FimpP le nuove iniziative per la promozione di una diagnosi precoce delle malattie neuromuscolari. bit.ly/367goVO
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si riducono i tempi per un'eventuale approvazione della terapia genica per il trattamento della #leucodistrofia metacromatica bit.ly/34s402b
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “LavoRARE”, l’associazione di volontariato al servizio dei malati rari. bit.ly/34qjNi3
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Entro il 2031 potrebbero essere lanciate tra le 60 e le 80 nuove terapie cellulari e genetiche, che potranno curare circa 50.000 pazienti l’anno. Da @AltaScuola_ il modello per accogliere queste innovazioni e renderle sostenibili. #Talassemia bit.ly/2QNqeId
10 days ago.
Ricerca

Questo il messaggio lanciato da Fondazione Telethon in occasione di una recente audizione alla Camera

Si è tenuta il 12 novembre, presso la Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati, l’audizione riguardante le proposte di legge a sostegno della ricerca e della cura delle malattie rare, audizione alla quale è intervenuta anche Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon.

“Stiamo vivendo un momento importante per i pazienti affetti da malattie rare e l’attenzione che oggi il mondo politico da più parti sta dimostrando nei loro confronti è per certo una innegabile conquista di civiltà. Le terapie avanzate sono una fondamentale e concreta opportunità per il Paese, non solo per curare i pazienti, ma anche per eccellere a livello internazionale, facendo diventare l’Italia un reale punto di riferimento grazie all’altissimo livello raggiunto dai nostri clinici”, ha sottolineato Francesca Pasinelli dinanzi a Presidente e Deputati. “Il fatto che l’Italia venga internazionalmente riconosciuta come eccellenza, ci porta ad avere un vantaggio competitivo che le parti politiche dovrebbero accogliere con grande stimolo positivo e disponibilità, prevedendo risorse stabili e adeguate al reale fabbisogno della ricerca biomedica italiana, oggi non finanziato per carenza di fondi”.

“Per la ricerca sulle malattie rare è necessario un approccio organico e una strategia condivisa a livello nazionale in linea con le raccomandazioni europee, che preveda coperture adeguate e costanti, anche attraverso migliori incentivi fiscali, e favorisca la collaborazione e la partecipazione di tutte le strutture del Servizio Sanitario, delle Università, degli Istituti di Ricerca e degli enti non-profit, evitando parcellizzazioni, duplicazioni e discontinuità che hanno caratterizzato troppo spesso gli interventi in tale ambito”, ha proposto Francesca Pasinelli.

Secondo Fondazione Telethon, al fine di intervenire in modo definitivo sul punto, è necessario prevedere:
- Un sistema di incentivi fiscali sotto forma di credito d’imposta che possa attrarre maggiori fondi nell’ambito della ricerca sulle malattie rare, non solo da parte delle imprese farmaceutiche. Questo tipo di misura può, di buon grado, essere definito troppo urgente rispetto ai tempi di un esame parlamentare. Un segnale concreto sarebbe auspicabile, già nell’immediato, tramite la possibilità di proporre un emendamento al testo di bilancio 2020, volto a istituire un credito d’imposta a sostegno degli stanziamenti in progetti di ricerca clinica e preclinica finalizzata allo sviluppo di protocolli terapeutici o alla produzione dei farmaci orfani, sia per gli enti di ricerca che per i privati che ne sosterranno il finanziamento.
- L’istituzione di bandi di ricerca “aperti” espressamente dedicati alle malattie rare, senza ambito geografico o preclusioni. Per evitare una frammentazione negli investimenti, già verificatasi in alcuni dei bandi indetti negli ultimi anni, sarebbe auspicabile una strategia condivisa a livello del sistema Paese.
- Un allargamento del panel di screening neonatale e percorsi diagnostici. L’Italia ha raggiunto risultati di altissimo livello nella ricerca dedicata alle malattie rare, per questo motivo, nei prossimi anni, diventa di fondamentale importanza indirizzare investimenti significativi allo sviluppo di terapie avanzate; la crescita del consenso intorno a quest’area di ricerca sarà cruciale per garantire l’accesso alla cura a un numero sempre maggiore di persone. Per non disperdere i risultati ottenuti serve, parallelamente, continuare ad investire in programmi di medicina preventiva, allargando rapidamente il panel di malattie oggetto dello screening neonatale esteso, includendo tutte le patologie rare per cui oggi è disponibile – o in fase di sviluppo avanzato – una terapia.

Fondazione Telethon è attualmente impegnata nel coordinamento delle proposte relative all’attività di ricerca nell’ambito del gruppo di lavoro istituito presso il Ministero della Salute per la definizione del nuovo Piano Nazionale Malattie Rare.

In una delle numerose audizioni che si sono recentemente tenute alla Camera dei Deputati, in merito alle nuove proposte di legge riguardanti le malattie rare, è stata ascoltata anche Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR). 

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni