In un articolo recentemente pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases sono state illustrate le attività svolte e i risultati ottenuti dal TACT, il Comitato Consultivo di TREAT-NMD per le Terapie, ossia un comitato di esperti in diverse discipline che è stato specificamente istituito per fornire una guida indipendente e obiettiva che aiuti le aziende farmaceutiche nello sviluppo di potenziali terapie per le malattie neuromuscolari (NMD).

Le malattie neuromuscolari comprendono un gruppo di rare patologie del sistema nervoso che colpiscono muscoli, nervi e giunzioni neuromuscolari. Sono disturbi di origine genetica, poco conosciuti e difficili da diagnosticare. A questa tipologia di disturbi appartengono, ad esempio, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), l'atrofia muscolare spinale (SMA) e le distrofie muscolari come quella di Duchenne o di Becker.

Attualmente, il TACT consiste in un gruppo internazionale di 67 esperti in vari settori di sviluppo farmacologico.

In base a quanto riportato nel documento, il comitato ha finora revisionato 29 programmi di sviluppo promossi sia da industrie farmaceutiche che da istituti scientifici e riguardanti il processo di sperimentazione preclinica e clinica di farmaci progettati per il trattamento di diverse malattie neuromuscolari. Di queste terapie, 3 hanno ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e 3 da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

Secondo gli autori dell'articolo, il bagaglio di esperienze accumulato dal TACT in più di 5 anni di attività potrebbe essere applicato anche ad altri gruppi di malattie rare per aumentare le possibilità di sviluppare nuovi farmaci e di immetterli sul mercato.

Per ulteriori informazioni sulla notizia consultare il sito Orphanet.

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