Approvazione

La decisione si basa sui risultati positivi su efficacia e sicurezza dello studio di Fase III OPTIMUM

Janssen, l’azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato ponesimod per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) con malattia attiva definita sulla base di caratteristiche cliniche o radiologiche.

“La sclerosi multipla recidivante è una malattia imprevedibile e complessa, i cui sintomi possono variare enormemente da un individuo all’altro, che rappresenta un pesante fardello per i pazienti e i loro cari”, ha affermato il Professor Gavin Giovannoni, professore di Neurologia presso la Queen Mary University of London. “Accolgo pertanto con soddisfazione l’approvazione da parte della Commissione Europea di ponesimod come ulteriore opzione di trattamento per le persone affette da sclerosi multipla recidivante, in quanto potrà rappresentare per i pazienti una scelta in più al momento di decidere la cura da seguire”.

L’autorizzazione di ponesimod da parte della Commissione Europea si basa sui dati provenienti dallo studio clinico di Fase III OPTIMUM, uno studio di superiorità, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, con controllo-attivo, condotto su 1.133 pazienti adulti (di età compresa tra i 18 e i 55 anni) in 28 Paesi. Lo studio intendeva valutare l’efficacia e la sicurezza di ponesimod (20 mg), somministrato per via orale una volta al giorno, rispetto a teriflunomide (14mg), anch’esso in somministrazione unica giornaliera, farmaco approvato e ampiamente utilizzato come trattamento orale di prima linea in pazienti adulti con SMR. Questo ampio studio di Fase III ha mostrato un’efficacia superiore di ponesimod 20 mg all’endpoint primario, ovvero il tasso di ricaduta annualizzato (ARR), con una riduzione del 30,5% (p<0,001) rispetto a teriflunomide. Ponesimod ha, inoltre, mostrato una superiorità statisticamente significativa all’endpoint secondario, ovvero il numero di lesioni attive uniche combinate (CUAL). Paragonato a teriflunomide, ponesimod ha ridotto significativamente il numero di nuove lesioni infiammatorie, rilevate con RMI cerebrale, del 56% (p<0,0001) alla settimana 108.

“Lo studio clinico OPTIMUM è il primo studio di Fase III a stabilire una superiorità rispetto a un altro farmaco orale modificante la malattia per il trattamento della sclerosi multipla recidivante, e a dimostrare che ponesimod induce una riduzione significativa nel tasso di ricaduta annualizzato rispetto a teriflunomide, come comparatore attivo e trattamento orale di prima linea ampiamente utilizzato”, ha affermato Catherine Taylor, Vice Presidente, Medical Affairs Therapeutic Area Strategy per l’Europa, il Medio Oriente e l’Africa (EMEA), Johnson & Johnson Middle East FZ-LLC. “L’approvazione di ponesimod da parte della Commissione Europea rappresenta un passo avanti per i pazienti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla; il nostro impegno è fornire un’ulteriore opzione di trattamento che permetta ai pazienti di gestire e tenere sotto controllo la malattia”.

Nel corso dello studio clinico OPTIMUM, complessivamente, il numero di effetti indesiderati riportati durante il trattamento era simile tra i gruppi trattati con ponesimod e teriflunomide; la maggior parte di essi, da lievi a moderati, non ha richiesto la sospensione del trattamento. Tra gli effetti indesiderati più comuni riportati sia nel gruppo trattato con ponesimod 20 mg, sia in quello trattato con teriflunomide 14 mg, sono stati osservati aumento dell’enzima Alanina Aminotransferasi (ALT) (19,5% vs. 9,4%), rinofaringiti (19,3% vs. 16,8%), mal di testa (11,5% vs. 12,7%), infezioni delle vie respiratorie superiori (10,6% vs. 10,4%) e alopecia (3,2% vs. 12,7%). Il profilo di sicurezza di ponesimod è coerente con il profilo noto di altri modulatori del recettore S1P, sebbene un confronto diretto diverso da quello con teriflunomide non sia disponibile.

“In Janssen, la nostra missione è ridurre il peso, la disabilità e la devastazione causati dalle diverse malattie del sistema nervoso centrale, tra cui la sclerosi multipla, per i cui pazienti vi sono tuttora esigenze che rimangono insoddisfatte”, ha dichiarato Mathai Mammen, Global Head, Janssen Research & Development, Johnson & Johnson. “L’approvazione di ponesimod da parte della Commissione Europea rappresenta una tappa fondamentale che dimostra il nostro impegno continuo nell’ambito della neurologia, e riflette al contempo il nostro profondo interesse e la nostra dedizione a riguardo”.

L’approvazione della Commissione Europea segue il parere positivo su ponesimod rilasciato dal CHMP a marzo 2015, nonché l’annuncio dell’approvazione di ponesimod da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di SM. L’approvazione della Commissione Europea è valida in tutti i 27 stati membri dell’Unione Europea, nonché nei paesi dell’Area Economica Europea (Norvegia, Islanda e Liechtenstein).

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