USA – L'azienda di biotecnologie RegenXBio ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) per RGX-121, una terapia genica in fase di sperimentazione per il trattamento di bambini affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), una malattia rara conosciuta anche col nome di sindrome di Hunter. La MPS II è causata da un deficit dell'enzima iduronato-2-solfatasi (IDS) che ha origine da mutazioni nel gene IDS.

RGX-121 è una terapia genica sviluppata da RegenXBio sulla base della propria tecnologia NAV®. Il trattamento sfrutta un particolare virus adeno-associato, denominato AAV9, per diffondere copie sane del gene IDS all'interno del sistema nervoso centrale dei pazienti con sindrome di Hunter.

“Insieme a RGX-111, progettato per il trattamento della MPS I, RGX-121 rappresenta la nostra seconda terapia per la mucopolisaccaridosi a ricevere la designazione di rara malattia pediatrica”, ha dichiarato Kenneth T. Mills, Presidente e CEO di RegenXBio. “Entrambi i programmi utilizzano il nostro vettore NAV AAV9 e, nella prima metà del 2017, abbiamo intenzione di presentare alla FDA una domanda di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) sia per RGX-111 che per RGX-121”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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