USA - Isis Pharmaceuticals ha annunciato che il suo partner Biogen ha avviato uno studio clinico di Fase I/II sull'impiego di ISIS-SOD1Rx per il trattamento di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). ISIS-SOD1Rx è un farmaco antisenso di ultima generazione sviluppato in collaborazione da Isis e Biogen e progettato per ridurre la produzione di superossido dismutasi 1 (SOD1), una proteina che, accumulandosi in forma alterata e tossica, è all'origine dei casi familiari di SLA dovuti a mutazione del gene SOD1.

Biogen condurrà questo studio, randomizzato e controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'attività farmacologica di ISIS-SOD1Rx. Il farmaco verrà utilizzato in dosi ascendenti per il trattamento di un gruppo di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica che includerà individui affetti da SLA familiare positiva a mutazione del gene SOD1. In questa sperimentazione, ISIS-SOD1Rx verrà somministrato direttamente nel liquido cerebrospinale (CSF) tramite iniezioni intratecali. La somministrazione intratecale di farmaci antisenso ha dimostrato di essere ben tollerata in diversi studi clinici precedenti.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Isis Pharmaceuticals.

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