Dott.Scarpa cosa ne sa lei del farmaco orfano che somministrano in USA nei bambini con sindrome di Hunter...lo letto proprio nel portale della testata O.MA.R...E' possibile saperne di piu' ...mio figlio a sette anni ed e' stabile....

cordiali saluti

Romina

RISPONDE il Dott. Maurizio Scarpa, Docente del Dipartimento di Pediatria Università di Padova.

Gentile Romina

Lei si riferisce ad uno studio in corso da circa 3 anni che prevede l'iniezione intratecale di Iduronatosulfatasi per la terapia neurologica per la MPSII.
Per ora e' stato solo riferito che l'iniezione mensile dell'enzima nel liquor e' sicura e non ha dato problemi di reazioni cerebrali, quali encefaliti.
L'unico problema rilevato e' stato con il sistema di iniezione, una sorta di port-a-cat doce viene iniettato l'enzima per essere rilasciato attraverso un tubicino nel liquor, il reservoir si rompeva nel punto di raccordo tra il reservoir dove viene iniettato il farmaco e il tubo. Adesso stanno seprimentando un nuovo sistema che sembra invece non comportare problemi.
Per ora si sa che il livelli di GAG nel liquor diminuisco, spero che presto ci sia un report piu' completo.
Sono in corso sperimentazioni simili per la MPSIIIA e per la leucodistrofia metacromatica. Anche qui non ci sono risultati finali.

Saluti

M. Scarpa

Per saperne di PIU' VAI ALLA SEZIONE SINDROME DI HUNTER.

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