Approvazione di farmaci

Per poter beneficiare del trattamento, i pazienti italiani dovranno attendere l’approvazione di AIFA

La narcolessia è una malattia rara che ha un pesante impatto sulla qualità della vita, non solo per i possibili improvvisi episodi di cataplessia, cioè l’improvvisa perdita di tono muscolare in seguito a forti reazioni emotive, come il riso, la rabbia o la sorpresa, ma anche per la sonnolenza continua che i pazienti manifestano durante le ore diurne (excessive daytime sleepiness, EDS). Per questa condizione, che limita la vita lavorativa e sociale, è stato approvato nei giorni scorsi un farmaco specifico dalla Commissione Europea, il solriamfetol (ex JZP-110) di Jazz Pharmaceuticals, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di agire positivamente proprio sul sintomo di EDS.

IRLANDA - Jazz Pharmaceuticals ha annunciato di aver definitivamente completato la procedura di arruolamento di partecipanti in un trial clinico di Fase III che ha l'obiettivo di valutare gli effetti del composto sperimentale JZP-110 sull'eccessiva sonnolenza (ES) associata a narcolessia. JZP-110 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per la narcolessia dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

SVIZZERA - NLS Pharma Group ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di farmaco orfano a mazindolo per il trattamento della narcolessia, una malattia neurologica cronica i cui sintomi primari sono rappresentati da eccessiva sonnolenza diurna, disturbi del sonno notturno e cataplessia. Nel 2015, il medicinale ha ottenuto la stessa qualifica da parte della Commissione Europea (CE).

Uno studio europeo, coordinato dall'Università di Losanna (Svizzera), sembra aver identificato una possibile relazione tra una variante genetica abbastanza comune e la malattia denominata “narcolessia con cataplessia”, un raro disturbo del sonno caratterizzato da un'eccessiva sonnolenza durante il giorno, associata ad attacchi di sonno incontrollabile e a perdita del tono muscolare causata da emozioni piacevoli (cataplessia). Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Sleep.

Secondo un recente studio pubblicato sulla rivista specializzata “Lancet Neurology”, i ricercatori francesi delll''Unità del Sonno del Dipartimento di Neurologia dell'Ospedale Universitario Gui-de-Chauliac di Montpellier hanno eseguito uno studio sul farmaco pitolisant da impiegare nel trattamento della narcolessia.
Secondo i ricercatori, il pitolisant ha dimostrato la sua efficacia, in particolar modo rispetto all'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) ed è stato ben tollerato.

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