Farmaci

I medici del San Raffaele mostrano la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel contrastare le forme gravi di COVID-19

Milano – Un nuovo studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, condotto da Giulio Cavalli, immunologo, e coordinato da Lorenzo Dagna, primario dell’Unità di Immunologia, reumatologia, allergologia e malattie rare, mostra l’efficacia e la sicurezza di una molecola – anakinra – capace di spegnere l’eccessiva risposta immunitaria causata dalle forme gravi di COVID-19. I risultati sono pubblicati sulla prestigiosa rivista Lancet Rheumatology.

Sperimentazioni su Coronavirus

La terapia potrebbe rivelarsi efficace nel contrastare la tempesta di citochine scatenata dall’infezione virale

In numerosi Paesi, i medici stanno conducendo nuovi studi sull'uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) per il trattamento di pazienti con gravi patologie respiratorie conseguenti al COVID-19. Tale approccio terapeutico non usa come materia prima il cosiddetto plasma iperimmune, donato da pazienti COVID-19 guariti, ma piuttosto il plasma di donatori volontari sani. Di conseguenza, questi prodotti IVIG ‘classici’ sono attualmente disponibili in quantità significative per il trattamento di pazienti con COVID-19 in condizioni critiche. Se questi studi avranno successo, se ne potrebbe ricavare una terapia sicura e prontamente disponibile che potrebbe salvare vite umane e ridurre la pressione sulle unità di terapia intensiva degli ospedali.

Sperimentazioni

Le nuove regole hanno validità temporanea e serviranno a evitare il contatto fra pazienti e sperimentatori

Roma – Con l'emergenza Coronavirus, cambiano (temporaneamente) alcune regole relative alla gestione degli studi clinici in Italia: lo ha comunicato l'AIFA nei giorni scorsi. L'obiettivo delle nuove indicazioni è chiaramente quello di tutelare al massimo i pazienti e il personale coinvolto dal rischio di contagio: molte aziende farmaceutiche, promotori no-profit e organizzazioni di ricerca a contratto (CRO) hanno infatti già applicato o esteso la modalità dello smart working per non interrompere le attività.

Farmaci

Al momento, le strategie terapeutiche che appaiono più promettenti si basano sull’uso di antivirali e di anticorpi monoclonali

Ormai non c’è angolo del pianeta - fatto salvo per l’Antartide - dove l’infezione da Coronavirus SARS-CoV-2 non sia giunta, tanto da costringere l’Organizzazione Mondiale della Sanità a riclassificarla come pandemia e più di qualcuno a definirla come la crisi sanitaria più grave degli ultimi cento anni. Ma mentre il numero dei contagiati cresce a vista d’occhio - solo nel nostro Paese, al 20 marzo, erano più di 35mila - l’universo medico non è rimasto immobile e, nell’attesa della messa a punto di un vaccino specifico, diversi farmaci e molecole vengono testati per trattare i tanti malati ricoverati nei reparti di ospedale e nelle terapie intensive di tutto il mondo.

La decisione è dovuta alla scarsa probabilità che i trial raggiungano l'endpoint di efficacia, anche se il farmaco mostra segnali incoraggianti di attività terapeutica

Parigi (FRANCIA) – Stop, almeno per ora, agli studi sul farmaco palovarotene per la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP): l'ha annunciato il 24 gennaio scorso la società farmaceutica francese Ipsen. La decisione di sospendere il dosaggio dei pazienti riguarda lo studio globale di Fase III MOVE (in corso anche in Italia, presso il reparto Pediatria II – Malattie Rare del Gaslini di Genova, diretto dalla dr.ssa Maja Di Rocco) e 3 studi di estensione di Fase II.

Ricerca farmacologica

Si tratta della prima e unica terapia sperimentale sviluppata per la patologia

Milano – Olipudasi alfa, versione ricombinante umana dell’enzima sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), conosciuto anche come malattia di Niemann-Pick, in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per questa malattia, per la quale oggi non vi sono trattamenti approvati.

Gli ultimi risultati mostrano una produzione di emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più dell’emoglobina totale dopo sei mesi di trattamento

Milano - In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology (ASH) in corso a Orlando (Florida), bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di Fase I/II HGB-206, tuttora in corso allo scopo di valutare la terapia genica LentiGlobin in pazienti con anemia falciforme, una malattia genetica grave, progressivamente invalidante, causata da una mutazione del gene della beta-globina.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni