Bronchi

Il medicinale ha già ottenuto lo status di farmaco orfano in Europa e Stati Uniti

La ciclosporina A da inalazione (L CsA i) ha ottenuto la designazione Fast Track della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della sindrome da bronchiolite obliterante (BOS). Il trattamento è in fase di sviluppo clinico avanzato ed era già stato riconosciuto come farmaco orfano dalla stessa FDA e dall’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali). In tutto il mondo si stima che 30mila persone sottoposte a trapianto di polmone o di cellule staminali ematopoietiche siano affette da sindrome da bronchiolite obliterante.

L’intervista a Laura Crippa, General Manager RAReg, in occasione del IV Orphan Drug Day

In Europa, prima di poter essere immesso in commercio, un farmaco orfano (così come qualsiasi altro nuovo medicinale) deve essere autorizzato a livello comunitario da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA, European Medicine Agency), una volta che ne siano state comprovate sicurezza ed efficacia. L’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), che deve essere ufficialmente sancita dalla Commissione Europea (CE), è tuttavia solo il primo passo prima che il farmaco sia disponibile ai pazienti di ogni singolo Paese d’Europa.

Intervista-video a Daniela Santarelli, Alexion Italia, delegata GLFO (Gruppo di Lavoro Farmaci Orfani)

In Europa, quando un farmaco viene approvato per una data malattia, prima di diventare accessibile per il paziente va necessariamente incontro ad un processo di negoziazione del prezzo tra l’azienda produttrice e il servizio sanitario del singolo Paese, processo in cui vengono analizzati e discussi diversi fattori, come la gravità della patologia, l’assenza o la presenza di altri trattamenti, il valore terapeutico aggiunto del nuovo medicinale rispetto alle alternative esistenti e l’impatto dello stesso sulla spesa nazionale.

Intervista a Barbara Polistena, Direttore CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”

Quando si parla di accesso alle terapie, come è stato fatto in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi a Roma lo scorso 6 febbraio, è bene farlo avendo a disposizione dati oggettivi provenienti dalle diverse realtà che caratterizzano il sistema nazionale di regolamentazione dei farmaci, piuttosto che basandosi su semplici percezioni o sull’analisi di casi isolati, che rischiano di fornire un quadro distorto della situazione. Per questo motivo, fondamentale è il lavoro che ha portato alla pubblicazione del III Rapporto Annuale OSSFOR i cui dati sono stati discussi proprio in occasione dell’evento.

L’intervista a Roberta Venturi (Osservatorio Farmaci Orfani – OSSFOR) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il IV Orphan Drug Day, che si è svolto a Roma lo scorso 6 febbraio, è stato un’importante occasione di dibattito sul tema dell’accesso ai farmaci orfani, a cui hanno partecipato i principali portatori di interesse nell’ambito delle malattie rare: non solo associazioni di pazienti, quindi, ma anche clinici e istituzioni. Sono proprio queste ultime, in particolare, ad avere un ruolo fondamentale, sia a livello locale che nazionale, nel complicato processo che inizia quando un nuovo farmaco viene approvato e si conclude quando il paziente riesce a disporre effettivamente del trattamento.

L’intervista a Paolo Rama (IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il tema che ha tenuto banco in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi il 6 febbraio a Roma, presso l'Auditorium del Ministero della Salute, è stato senza dubbio quello dell’accesso alle terapie. Questo fattore, importante per tutte le patologie, diventa cruciale nel caso delle malattie rare, per le quali ogni mese, settimana o giorno senza trattamento può portare a gravi conseguenze per il paziente.

IV edizione dell'Orphan Drug Day

Velocizzare l’immissione in commercio dei farmaci orfani una volta approvati: è stato questo il tema cardine del IV Orphan Drug Day

Roma – “Accesso alle terapie”, parola d’ordine quando si parla di farmaci orfani, cioè quelle terapie destinate a chi è affetto da una patologia rara. “Per oltre il 90% delle malattie rare - spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare - non esiste ancora una terapia farmacologica con indicazioni approvate. Là dove una terapia arrivi, il tempo diventa per molti un fattore essenziale per la sopravvivenza. Per questi pazienti, ogni giorno senza terapia è un giorno senza cura: può essere proprio quel giorno in cui una funzionalità si può perdere per sempre. Per questo, nelle malattie rare c’è così tanta attenzione ai tempi di accesso, e per quanto in questi anni il nostro Paese si sia impegnato, c’è ancora tanto che può essere migliorato, soprattutto per eliminare le disparità nei tempi che purtroppo di registrano su base regionale”. È questa la premessa dalla quale è partita la IV Edizione dell’Orphan Drug Day, momento annuale di confronto tra i diversi soggetti che intervengono nel processo autorizzativo e di erogazione dei farmaci orfani, organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMaR) presso il Ministero della Salute.

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