Intervista a Barbara Polistena, Direttore CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”

Quando si parla di accesso alle terapie, come è stato fatto in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi a Roma lo scorso 6 febbraio, è bene farlo avendo a disposizione dati oggettivi provenienti dalle diverse realtà che caratterizzano il sistema nazionale di regolamentazione dei farmaci, piuttosto che basandosi su semplici percezioni o sull’analisi di casi isolati, che rischiano di fornire un quadro distorto della situazione. Per questo motivo, fondamentale è il lavoro che ha portato alla pubblicazione del III Rapporto Annuale OSSFOR i cui dati sono stati discussi proprio in occasione dell’evento.

L’intervista a Roberta Venturi (Osservatorio Farmaci Orfani – OSSFOR) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il IV Orphan Drug Day, che si è svolto a Roma lo scorso 6 febbraio, è stato un’importante occasione di dibattito sul tema dell’accesso ai farmaci orfani, a cui hanno partecipato i principali portatori di interesse nell’ambito delle malattie rare: non solo associazioni di pazienti, quindi, ma anche clinici e istituzioni. Sono proprio queste ultime, in particolare, ad avere un ruolo fondamentale, sia a livello locale che nazionale, nel complicato processo che inizia quando un nuovo farmaco viene approvato e si conclude quando il paziente riesce a disporre effettivamente del trattamento.

L’intervista a Paolo Rama (IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il tema che ha tenuto banco in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi il 6 febbraio a Roma, presso l'Auditorium del Ministero della Salute, è stato senza dubbio quello dell’accesso alle terapie. Questo fattore, importante per tutte le patologie, diventa cruciale nel caso delle malattie rare, per le quali ogni mese, settimana o giorno senza trattamento può portare a gravi conseguenze per il paziente.

IV edizione dell'Orphan Drug Day

Velocizzare l’immissione in commercio dei farmaci orfani una volta approvati: è stato questo il tema cardine del IV Orphan Drug Day

Roma – “Accesso alle terapie”, parola d’ordine quando si parla di farmaci orfani, cioè quelle terapie destinate a chi è affetto da una patologia rara. “Per oltre il 90% delle malattie rare - spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare - non esiste ancora una terapia farmacologica con indicazioni approvate. Là dove una terapia arrivi, il tempo diventa per molti un fattore essenziale per la sopravvivenza. Per questi pazienti, ogni giorno senza terapia è un giorno senza cura: può essere proprio quel giorno in cui una funzionalità si può perdere per sempre. Per questo, nelle malattie rare c’è così tanta attenzione ai tempi di accesso, e per quanto in questi anni il nostro Paese si sia impegnato, c’è ancora tanto che può essere migliorato, soprattutto per eliminare le disparità nei tempi che purtroppo di registrano su base regionale”. È questa la premessa dalla quale è partita la IV Edizione dell’Orphan Drug Day, momento annuale di confronto tra i diversi soggetti che intervengono nel processo autorizzativo e di erogazione dei farmaci orfani, organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMaR) presso il Ministero della Salute.

Foto della piccola Cecilia

Protagonisti delle due storie a lieto fine sono un paziente con emofilia e una bambina con aplasia midollare

Secondo una tradizione diffusa in Italia, la sera del 5 dicembre i bambini rimangono a casa ad aspettare che San Nicolò porti loro i doni: quest’anno di regali ne sono arrivati due, grazie alla competenza scientifica e alla solidarietà dell’Italia. Il primo è stata la notizia del primo paziente con emofilia trattato in Italia con la terapia genica, il secondo la riuscita del trapianto di cellule staminali eseguito in Paraguay su una bambina affetta da una grave aplasia del midollo, intervento che è stato possibile solo grazie all’impegno della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM). 

Evento di presentazione del III Rapporto OSSFOR

Le procedure di negoziazione si sono velocizzate, ma c’è ancora molto da fare. Francesco Macchia (OSSFOR): “Per eliminare la discriminazione territoriale, usare per i farmaci orfani la stessa procedura di accesso degli innovativi”

Roma – Le terapie a disposizione dei malati rari crescono e solo nel 2018 ne sono state messe in commercio 11 in più. A questa buona notizia si aggiunge anche una riduzione dei tempi medi di immissione in commercio, calcolati a partire dall’autorizzazione EMA alla Determina di prezzo e rimborso in Italia. Se nel triennio 2009/2011 si registrava infatti un tempo medio di 23 mesi, tra il 2015/2018 il tempo medio di approvazione dei farmaci orfani è sceso a 12 mesi, quasi la metà. Secondo i dati sintetizzati nel III Rapporto OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) presentato oggi in Senato, infatti, l’unico tempo medio che si è allungato rispetto al passato è quello che intercorre tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione a EMA.

Farmaci

Dopo 48 settimane di terapia, il 98% dei pazienti adulti positivi all'anticorpo AQP4 sono risultati liberi dalle recidive

Boston (U.S.A.) – La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'attuale autorizzazione all'immissione in commercio per l'anticorpo monoclonale eculizumab (nome commerciale Soliris): ora l'indicazione include il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4) e con un decorso recidivante della malattia. Questa approvazione segue quella ricevuta lo scorso 27 giugno da parte della statunitense Food and Drug Administration.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

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