Agenzia Europea per i Medicinali

L’Agenzia europea ha raccomandato l’approvazione del farmaco come terapia di mantenimento in prima linea

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo raccomandando l’approvazione di avelumab come monoterapia nel trattamento di mantenimento in prima linea dei pazienti adulti con carcinoma uroteliale (UC) localmente avanzato o metastatico liberi da progressione a seguito di chemioterapia a base di platino. Il parere positivo del CHMP sarà ora riesaminato dalla Commissione Europea, la cui decisione è attesa a inizio 2021.

Ricerca

Pubblicati i risultati di uno studio internazionale che documenta l’efficacia del farmaco rilonacept 

Presto potrebbe arrivare un nuovo farmaco per il trattamento di una malattia autoinfiammatoria rara che colpisce il cuore, la pericardite idiopatica ricorrente. Su The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale che confermano l’efficacia di rilonacept, sviluppato da Kiniksa. La sperimentazione ha coinvolto diversi centri negli Stati Uniti, in Israele e in Australia. In Italia hanno partecipato la Città della Salute e della Scienza di Torino, l’Ospedale Fatebenefratelli Sacco di Milano e il Bambino Gesù di Roma, unico ospedale pediatrico.

Anemia falciforme

Si tratta della prima terapia mirata alla prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti disponibile nel nostro continente

La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato il farmaco crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali il trattamento con HU/HC è inappropriato o inadeguato.

Farmaci

Il farmaco è dotato di un meccanismo d’azione unico, progettato per affrontare diversi fattori alla base della patologia

La biotech francese Alzprotect ha annunciato che sono stati individuati i primi 5 pazienti per avviare la sperimentazione clinica di Fase IIa sul farmaco AZP2006 nella paralisi sopranucleare progressiva, patologia rara attualmente orfana di terapia. La molecola AZP2006, che è stata recentemente denominata “ezeprogind” dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dalla FDA statunitense.

EMA

Se approvato, sarebbe il primo trattamento in Europa per questa forma di nanismo di origine genetica

San Rafael (USA) – In Europa potrebbe essere imminente l'arrivo del primo farmaco per il trattamento dei bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di bassa statura sproporzionata nell'uomo. L'azienda BioMarin ha infatti presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il farmaco sperimentale vosoritide, un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP) da somministrare per iniezione una volta al giorno. Una volta completato il controllo di convalida da parte dell'EMA, la revisione della MAA inizierà nell'agosto 2020.

Approvazione

Il farmaco ha dimostrato di ridurre in modo significativo il tasso di crisi vaso-occlusive associate alla malattia

Basilea (SVIZZERA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.

Uretra

Nello studio JAVELIN Bladder 100, il trattamento ha aumentato la sopravvivenza globale mediana del 50% rispetto allo standard di cura

Darmstadt (GERMANIA) e New York (USA) – Le società Merck e Pfizer hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la domanda di licenza biologica supplementare (sBLA) per avelumab nel trattamento di mantenimento dei pazienti con carcinoma uroteliale (UC) localmente avanzato o metastatico, che non è progredito dopo la chemioterapia di prima linea a base di platino.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Gli Equilibristi. Come i Rare Sibling vivono le malattie rare

Gli Equilibristi. Come i Rare Sibling vivono le malattie rare

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni