Farmaci orfani

Online il questionario di Rarelab e Pharma Value

Al fine di valutare l’effettivo impatto dell’utilizzo di comparatori nell’ambito della negoziazione dei farmaci orfani, Rarelab e Pharma Value hanno avviato un sondaggio destinato alle aziende implicate nel settore, al fine di evidenziare e mettere a sistema le difficoltà incontrate nelle negoziazioni per questa specifica tipologia di farmaci. In particolare, le domande verteranno sulle valutazioni economiche condotte da parte dell’AIFA in relazione farmaci per il trattamento delle malattie rare nel periodo 2020–2023. La survey è disponibile qui e rimarrà online dalla data odierna fino al 17 marzo 2024.

IL COMPARATORE PER FARMACI ORFANI

Con Decreto del 2 agosto 2019 - che ha abrogato la Delibera CIPE n. 3 del primo febbraio 2001 - il Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’economia e delle finanze, ha individuato i criteri e le modalità con cui l’Agenzia Italiana del farmaco stabilisce, mediante negoziazione, il prezzo dei medicinali rimborsati dal SSN. A seguito di questa pubblicazione, l’AIFA ha elaborato le “Linee guida per la compilazione del dossier a supporto della domanda di rimborsabilità e prezzo di un medicinale”, che costituiscono parte integrante del Decreto.

Le disposizioni del Decreto si applicano ai medicinali autorizzati secondo le procedure centralizzata, di mutuo riconoscimento, decentrata e nazionale idonei a essere inseriti nella classe A dei farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale. Si applicano inoltre ai fini dell’inserimento dei medicinali nell’elenco della L. 648/1996 e dell’acquisto, per esigenze di salute pubblica, di specifiche categorie di medicinali di fascia C e C-NN da parte degli enti del Servizio Sanitario Nazionale.

Secondo quanto stabilito dal Decreto, l’azienda titolare di AIC (autorizzazione dell’immissione in commercio) è chiamata ad indicare le principali alternative terapeutiche utilizzate nel contesto assistenziale italiano, se esistenti, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto per la popolazione target, a partire dallo Standard of Care (SoC) riconosciuto nel momento di presentazione del Dossier. Ai fini della determinazione dello SoC devono essere considerati: i trattamenti o combinazioni di trattamenti maggiormente utilizzati nella pratica clinica italiana per ciascuna sottopopolazione/indicazione in domanda, compresi i farmaci in lista 648/96 e/o altre strategie terapeutiche consolidate, i trattamenti raccomandati da linee guida nazionali o internazionali, per ciascuna sottopopolazione/indicazione in domanda e la Best Supportive Care (BSC) o placebo in assenza di alternative terapeutiche.

Le regole sopra indicate trovano applicazione anche in ambito di negoziazione di farmaci orfani, che secondo quanto previsto dal Reg. (CE) n. 141/2000, rispondono ad un bisogno di salute insoddisfatto poiché rivolti a patologie per le quali non esistono validi metodi di profilassi e trattamento, oppure qualora esistano, il medicinale avrà effetti benefici significativi per le persone colpite da quella malattia. Ricordiamo che circa il 95% delle malattie rare non dispone di trattamenti autorizzati.

In relazione a questa tipologia di medicinali l’utilizzo di un farmaco ad uso consolidato e/o presente nell’elenco istituito ai sensi della legge 648/96 come comparatore ai fini della determinazione del prezzo potrebbe determinare una criticità, poiché tali farmaci non sono stati sottoposti ad alcun trial clinico per quella determinata indicazione con il rischio che possano non essere efficaci tanto quanto il farmaco con cui vengono confrontati.

La survey proposta da Rarelab e Pharma Value intende valutare l’effettivo impatto dell’utilizzo di comparatori nell’ambito della negoziazione dei farmaci orfani, per far emergere e sistematizzare le difficoltà incontrate nelle negoziazioni per questa specifica tipologia di medicinali: è possibile partecipare alla survey cliccando qui. L’indagine sarà online dal giorno 5 febbraio 2024 al giorno 17 marzo 2024.