Osservatorio Farmaci Orfani

Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative di incentivo e sostenibilità per il settore delle cure per malattie rare. OSSFOR nasce da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare.

Osservatorio Farmaci Orfani è realizzato con il contributo incondizionato di Alexion, Alnylam, Amicus Therapeutics, CSL Behring, Kyowa Kirin, Sanofi Genzyme, Shire Italia ora parte di Takeda e Vertex.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

Professor Claudio Jommi

Secondo uno studio sui dati AIFA, questo processo è molto efficace, con una riduzione simile anche per i medicinali non orfani (28,6%). L'intervista al prof. Claudio Jommi (Bocconi)

Milano – Quali sono i fattori che influiscono sulla differenza fra la proposta presentata dall'industria e il prezzo finale di un farmaco, in seguito al processo di negoziazione? Per rispondere a questa domanda, un team di esperti italiani ha analizzato i dati raccolti fra il 2013 e il 2017 dal sistema informativo dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Nel corso di questi cinque anni, 44 farmaci orfani e 89 altre nuove molecole hanno ottenuto il rimborso, e il dato più interessante è che dopo la negoziazione i prezzi sono stati ridotti, in media, rispettivamente del 25,1% per i farmaci orfani e del 28,6% per gli altri medicinali.

Farmaci orfani e costi indiretti delle malattie rare

A parlarne è stato il prof. Francesco Saverio Mennini (Università Tor Vergata), intervenuto in occasione del III Orphan Drug Day

Quanto costa una malattia? Una domanda un po’ brutale, per qualcuno carica di insensibilità, ma necessaria. Una malattia, specialmente se rara e magari incurabile, ha sempre un 'prezzo' altissimo per chi ne è affetto, che si misura in anni, mesi o giorni di vita a cui rinunciare e sofferenze da sopportare, giorno e notte, senza sosta. Al di là di ciò, la domanda su quale sia il costo vero e proprio di una patologia riguarda non solo il paziente ma anche altre figure, come quelle dei parenti del malato, dei medici e degli infermieri che lo curano, dei ricercatori e dei legislatori, nonché delle Autorità che devono far sì che le nuove possibilità terapeutiche si concretizzino in efficienti programmi di erogazione dei farmaci.

Senatrice Paola BinettiLa senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, ha presentato mercoledì 29 maggio un’interrogazione orale con carattere d'urgenza, ai sensi dell'articolo 151 del Regolamento, in cui sollecita il Ministro della salute Giulia Grillo a chiarire quali siano i contenuti del decreto ministeriale “Criteri di Appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e del suo allegato “Percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

conferenza stampa sui farmaci orfaniGovernance farmaci orfani: tante questioni ancora irrisolte.
Le proposte di OSSFOR in un position paper dal titolo “HTA dei piccoli numeri”

Roma – Richiedere al Ministero della Salute che si detti la linea sul futuro dei farmaci orfani. Qualunque modalità di governance del mondo malattie rare che guardi all’equilibrio tra innovazioni di mercato, reali bisogni di salute dei malati rari e portafoglio del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) non può infatti prescindere da un utilizzo diffuso delle valutazioni di Health Technology Assessment (HTA). Purtroppo, la convergenza tecnico-politica sulle modalità per adeguare le valutazioni HTA ai piccoli numeri dei farmaci orfani non è ancora sufficiente e c’è quindi la necessità di attivare un confronto finalizzato e continuativo tra tutti gli stakeholder in gioco.

RiabilitazioneRimangono le perplessità dei pazienti sulle ripercussioni pratiche di due provvedimenti che potrebbero presto entrare in vigore in Italia

Roma – Lo scorso giovedì 18 aprile si è tenuta presso il Ministero della Salute un’importante riunione, che ha visto riuniti tre funzionarie della programmazione sanitaria (solo al termine si è aggiunto il Direttore Generale, Dott. Andrea Urbani) e i delegati di alcune Associazioni di pazienti (elencate in calce), che avevano chiesto di poter essere udite sui provvedimenti in corso di approvazione "Criteri di appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e “Individuazione di percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

Facciata Ministero della SaluteLa terapia riabilitativa rappresenta l’unica terapia disponibile per molti malati rari

Il mondo associativo delle malattie rare si mobilita dopo i recenti provvedimenti sulla riabilitazione ospedaliera, sui quali il Ministero della Salute è stato chiamato a rispondere ad un’interpellanza parlamentare.
In una lettera consegnata oggi al Ministro Giulia Grillo e al Direttore Generale Andrea Urbani, 40 associazioni aderenti all’Alleanza Malattie Rare, nata su iniziativa della Senatrice Paola Binetti Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le malattie rare e che rappresenta oltre 80 associazioni di pazienti, esprimono perplessità in merito alle limitazioni che verrebbero introdotte dal decreto ministeriale “Criteri di Appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e il suo allegato “Percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

malattie rare, senatrice Paola BinettiIntervistata da OSSFOR, la senatrice traccia un bilancio del lavoro svolto nell'ultimo anno dall'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare. Molto resta ancora da fare: in primis il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare

Il 2018 si è appena concluso e, da una parte, ha consegnato ai 'malati rari' italiani alcune buone notizie, soprattutto sul fronte diagnostico: dalle Istituzioni, infatti, sono giunte importanti decisioni che preludono all'ampliamento delle patologie individuabili tramite lo screening neonatale, uno strumento di enorme valore, in quanto garantisce la diagnosi precoce di gravi condizioni congenite una volta che queste dispongano di terapie efficaci, in grado di incidere sensibilmente sul decorso di tali malattie e sulla qualità di vita dei pazienti. Tra gli attori che hanno portato all'attuazione di questi e altri provvedimenti c'è sicuramente l'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, recentemente 'rinato' grazie all'iniziativa della sua attuale presidente, la senatrice Paola Binetti, da lungo tempo impegnata a far valere, in ambito politico, le esigenze dei malati rari. Intervistata a fine 2018 da Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), la senatrice tira le somme del lavoro svolto finora dall'Intergruppo, illustrando, soprattutto, le priorità sanitarie da affrontare e le problematiche ancora aperte nel contesto italiano delle malattie rare.



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