Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

EAP: pubblicato il Quaderno OSSFOR

Macchia (OSSFOR): “Obiettivo è elaborare un nuovo modello italiano che tenga conto delle buone pratiche europee. Noi pronti a dare nostro contributo al dibattito”

Roma – Le norme dell’ordinamento italiano che regolano gli Early Access Programs (EAP) sono strumenti fondamentali nel garantire opportunità a pazienti che altrimenti non avrebbero accesso alle terapie. Nondimeno sono un insieme di norme scritte in tempi diversi e che non rappresentano un complesso organico. Le conseguenze sono spesso la farraginosità burocratica e i lunghi tempi di accesso effettivo. È quanto emerge dall’indagine condotta da OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani su un campione composto da rappresentanti delle associazioni di pazienti, dell’industria e da esperti di regolamentazione farmaceutica. La survey è contenuta nell’VIII Quaderno pubblicato dall’Osservatorio, intitolato “Verso un ripensamento degli Early Access Programs”, realizzato con il contributo non condizionante di Amicus Therapeutics, Chiesi Global Rare Disesaes, Janssen, PTC Therapeutics, Kyowa Kirin, Sanofi, Sobi, Takeda.

Farmaci orfani: presentazione del settimo Rapporto OSSFOR

Per i malati rari, tuttavia, l’accesso a medicinali e diritti rimane un percorso a ostacoli: il quadro della situazione nel 7° Rapporto Annuale di OSSFOR, presentato oggi in Senato

Roma – Sono 50 i farmaci orfani disponibili in Italia all’inizio del 2023, pari all’82% del totale dei 61 prodotti approvati a livello europeo dalla European Medicines Agency (EMA) tra il 2018 e il 2021. Un dato che vede il nostro Paese secondo solo alla Germania, dove i farmaci orfani disponibili sono 55. Una buona performance che si affianca alla progressiva riduzione del tempo medio nazionale di movimentazione a livello regionale dei farmaci autorizzati dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), passato da circa 407 giorni (circa 14 mesi) nel 2016 a circa 161 (circa 6 mesi) nel 2021.

6° Rapporto OSSFOR

Presentato il 6° Rapporto OSSFOR. Francesco Macchia: “Italia all’avanguardia per accesso a opportunità terapeutiche ma equità è ancora obiettivo mancato”

Roma – In Europa sono 130 i farmaci orfani autorizzati dalla European Medicines Agency (EMA) per malattie e tumori rari, di questi 122 sono già disponibili in Italia: l’80% è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso, dunque, il nostro Paese è secondo solo alla Germania. Il gap dell’Italia rispetto alla Germania, che è prima nella classifica europea, è da attribuirsi principalmente ai farmaci arrivati sul mercato nell’ultimo anno: dato che non sorprende considerato il diverso meccanismo di accesso in vigore in Germania, che non prevede una negoziazione preventiva. È quanto emerge dal 6° Rapporto Annuale dell’Osservatorio Farmaci Orfani-OSSFOR, che scatta una fotografia a livello nazionale e regionale del mercato dei farmaci orfani nel nostro Paese al 31 dicembre 2021. Il Rapporto è costruito su due direttrici principali: la prima è relativa ai dati e alla loro analisi, la seconda contiene invece dalle proposte.

Settimo Quaderno OSSFOR

Pubblicato il 7° Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR

Roma – È disponibile da oggi il 7° Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR intitolato “PNRR e Digital Health: dalle malattie rare un modello per la sanità del futuro”, risultato di un confronto multistakeholder che, attraverso riunioni preliminari e un momento di dibattito pubblico, ha portato ad analizzare come il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), e in modo particolare la direttrice dedicata alla digitalizzazione della sanità, possa comportare opportunità e produrre effetti benefici per le persone con malattie rare – 2 milioni in Italia - ma anche come potrebbero essere evitati alcuni errori che, secondo il panel di esperti coinvolti, potrebbero essere ‘dietro l’angolo’. È da questa analisi puntuale condotta da differenti punti di vista – da quello del clinico e quello del farmaco-economista, dal punto di vista del paziente ma anche dell’amministrazione sanitaria e del Ministero – che è emerso un decalogo di raccomandazioni che possono essere esaminate in tutti i dettagli e nel loro processo di elaborazione all’interno del Quaderno.

Evento su malattie rare e PNRR

Il tema è stato al centro di un incontro online promosso da OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani

Roma – La transizione digitale è uno degli obiettivi principali da raggiungere prossimamente secondo il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR). Il 27% delle risorse del PNRR, infatti, è dedicato a essa, con uno sviluppo lungo due assi principali: la banda ultra-larga e la trasformazione della Pubblica Amministrazione in chiave digitale. Entrambi gli assi possono essere declinati in progettualità estremamente impattanti nel mondo delle malattie rare: le patologie rare sono un paradigma per le complessità della presa in carico e anche un esempio per le soluzioni innovative (anche in tema di digitalizzazione) sviluppate. OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani ha ritenuto utile organizzare oggi un seminario online che, partendo dalle esperienze in corso nel mondo delle malattie rare, offrisse spunti utili per una efficace implementazione del PNRR.

Sesto Quaderno di OSSFOR

Un’indagine realizzata ad hoc rivela che nel 2020, in Italia, più di 10.700 malati rari hanno ricevuto l’assistenza domiciliare, dato in crescita rispetto al periodo pre-pandemico

Roma – La pandemia ha spinto il Servizio Sanitario Nazionale a un ripensamento del proprio modello organizzativo, accelerando sulla valorizzazione dell’assistenza territoriale, inclusa l’importanza di offrire alle persone affette da malattie croniche, come quelle rare, assistenza presso il proprio domicilio. I benefici della prossimità sono evidenti sia in termini di qualità della vita del malato raro sia del caregiver, al quale si evitano i disagi degli spostamenti, e anche le giornate di lavoro perse. Per il SSN si aggiunge il beneficio della potenziale riduzione dei ricoveri ospedalieri. Ma quali sono oggi le reali opportunità di accesso ai servizi di assistenza domiciliare per le persone con malattia rara? E quanto queste sono variabili da Regione a Regione, visto che l’assistenza domiciliare è regolamentata da normative sia nazionali che regionali? Da queste domande si è preso spunto per il 6° Quaderno di OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani, dedicato appunto a L’Assistenza Domiciliare ai malati rari. La ricerca ha beneficiato del contributo dei responsabili dei Coordinamenti Regionali Malattie Rare, delle oltre 260 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e delle aziende che sostengono incondizionatamente le attività di OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani.

Presentazione del V Rapporto OSSFOR

Dall’analisi dei dati emerge come le Regioni abbiano risposto ai disagi della rete ospedaliera con un impegno straordinario nei servizi territoriali e domiciliari

Roma – La pandemia ha colpito tutti, con un impatto maggiore sulle categorie più fragili: gli anziani e le persone affette da patologie pregresse, e tra questi senza dubbio vi sono i malati rari. Eppure, nonostante i gravi disagi patiti dalla rete ospedaliera, le Regioni sono riuscite a dare una risposta straordinaria attraverso un aumento dei servizi sul territorio e, in modo particolare, dell’Assistenza Domiciliare Integrata (ADI). Questo è quanto risulta dai dati raccolti attraverso una survey condotta su 15 regioni del Tavolo Tecnico Interregionale Malattie Rare e dall’analisi dei database amministrativi della Regione Lombardia, che costituiscono parte fondamentale del 5° Rapporto OSSFOR (clicca qui per scaricare il Rapporto).

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