Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Enrico Orzes; 13 Giugno 2019

Farmaci orfani e costi indiretti delle malattie rare

A parlarne è stato il prof. Francesco Saverio Mennini (Università Tor Vergata), intervenuto in occasione del III Orphan Drug Day

Quanto costa una malattia? Una domanda un po’ brutale, per qualcuno carica di insensibilità, ma necessaria. Una malattia, specialmente se rara e magari incurabile, ha sempre un 'prezzo' altissimo per chi ne è affetto, che si misura in anni, mesi o giorni di vita a cui rinunciare e sofferenze da sopportare, giorno e notte, senza sosta. Al di là di ciò, la domanda su quale sia il costo vero e proprio di una patologia riguarda non solo il paziente ma anche altre figure, come quelle dei parenti del malato, dei medici e degli infermieri che lo curano, dei ricercatori e dei legislatori, nonché delle Autorità che devono far sì che le nuove possibilità terapeutiche si concretizzino in efficienti programmi di erogazione dei farmaci.

: Autore: Redazione; 31 Maggio 2019

La senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, ha presentato mercoledì 29 maggio un’interrogazione orale con carattere d'urgenza, ai sensi dell'articolo 151 del Regolamento, in cui sollecita il Ministro della salute Giulia Grillo a chiarire quali siano i contenuti del decreto ministeriale “Criteri di Appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e del suo allegato “Percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

: Autore: Redazione; 07 Maggio 2019

Governance farmaci orfani: tante questioni ancora irrisolte.
Le proposte di OSSFOR in un position paper dal titolo “HTA dei piccoli numeri”

Roma – Richiedere al Ministero della Salute che si detti la linea sul futuro dei farmaci orfani. Qualunque modalità di governance del mondo malattie rare che guardi all’equilibrio tra innovazioni di mercato, reali bisogni di salute dei malati rari e portafoglio del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) non può infatti prescindere da un utilizzo diffuso delle valutazioni di Health Technology Assessment (HTA). Purtroppo, la convergenza tecnico-politica sulle modalità per adeguare le valutazioni HTA ai piccoli numeri dei farmaci orfani non è ancora sufficiente e c’è quindi la necessità di attivare un confronto finalizzato e continuativo tra tutti gli stakeholder in gioco.

: Autore: Redazione; 06 Maggio 2019

Riabilitazione Rimangono le perplessità dei pazienti sulle ripercussioni pratiche di due provvedimenti che potrebbero presto entrare in vigore in Italia

Roma – Lo scorso giovedì 18 aprile si è tenuta presso il Ministero della Salute un’importante riunione, che ha visto riuniti tre funzionarie della programmazione sanitaria (solo al termine si è aggiunto il Direttore Generale, Dott. Andrea Urbani) e i delegati di alcune Associazioni di pazienti (elencate in calce), che avevano chiesto di poter essere udite sui provvedimenti in corso di approvazione "Criteri di appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e “Individuazione di percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

: Autore: Emanuele Conti; 31 Gennaio 2019

malattie rare, senatrice Paola Binetti Intervistata da OSSFOR, la senatrice traccia un bilancio del lavoro svolto nell'ultimo anno dall'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare. Molto resta ancora da fare: in primis il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare

Il 2018 si è appena concluso e, da una parte, ha consegnato ai 'malati rari' italiani alcune buone notizie, soprattutto sul fronte diagnostico: dalle Istituzioni, infatti, sono giunte importanti decisioni che preludono all'ampliamento delle patologie individuabili tramite lo screening neonatale, uno strumento di enorme valore, in quanto garantisce la diagnosi precoce di gravi condizioni congenite una volta che queste dispongano di terapie efficaci, in grado di incidere sensibilmente sul decorso di tali malattie e sulla qualità di vita dei pazienti. Tra gli attori che hanno portato all'attuazione di questi e altri provvedimenti c'è sicuramente l'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, recentemente 'rinato' grazie all'iniziativa della sua attuale presidente, la senatrice Paola Binetti, da lungo tempo impegnata a far valere, in ambito politico, le esigenze dei malati rari. Intervistata a fine 2018 da Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), la senatrice tira le somme del lavoro svolto finora dall'Intergruppo, illustrando, soprattutto, le priorità sanitarie da affrontare e le problematiche ancora aperte nel contesto italiano delle malattie rare.

: Autore: Roberta Venturi; 23 Gennaio 2019

Con la Legge 326/2003 è stato istituito un Fondo nazionale presso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in cui confluiscono il 5% delle spese annuali per attività di promozione delle aziende farmaceutiche. Il 50% delle risorse di tale fondo sono utilizzate per l’impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. A partire dall’11 gennaio 2019 sono cambiate le modalità per richiedere l’accesso: ecco come bisogna procedere.

: Autore: Redazione; 20 Novembre 2018

Farmaci orfani, presentazione del 2° Rapporto OSSFOR La spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità.
Presentato il 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR)

Roma – Il settore dedicato alla ricerca ed allo sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute: offre ai pazienti nuove opportunità terapeutiche, e in tempi sempre più brevi. Nel 2018, 9 nuovi farmaci sono stati autorizzati all’immissione in commercio, per un totale di 95 farmaci orfani commercializzati in Italia. E, a livello nazionale (AIFA), si registra una significativa riduzione dei tempi del processo di approvazione negli ultimi anni: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso, si passa, infatti, da 35 mesi nel triennio 2003/2005, a 11 mesi nel triennio 2015/2017. I dati positivi - che attestano una particolare attenzione per questo settore sia da parte di chi investe nella ricerca, che degli enti regolatori – sono evidenziati nel 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore.