Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Redazione; 25 Ottobre 2017

Federico Spandonaro, presidente di C.R.E.A. Sanità, illustra gli approcci e le metodologie per la valutazione degli interventi sanitari basati sui grandi numeri, cioè sulle patologie più diffuse che non possono essere applicati alla sfera delle malattie rare, basate su pochi casi. In particolare pone l’attenzione sulla necessità di analizzare il metodo di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), adattandolo ai “piccoli numeri”, caratteristici delle malattie rare.

: Autore: Redazione; 24 Ottobre 2017

Roberta Venturi (Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR), in occasione dell'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti” che si è svolto il 29 settembre al Forum Leopolda di Firenze, spiega gli Early Access Programmes. Il percorso di approvazione e di commercializzazione di un farmaco è molto complesso e nel caso dei farmaci orfani per le malattie rare lo è ancora di più, prima di tutto a causa delle difficoltà che si incontrano per produrre l’evidenza scientifica necessaria ad ottenere l’autorizzazione, come anche per definire un corretto prezzo di rimborso.

: Autore: Redazione; 23 Ottobre 2017

I nuovi LEA sono entrati in vigore il 15 settembre 2017. Quali sono le novità introdotte per i malati rari? Ilaria Vacca, caporedattore di Osservatorio Malattie Rare (OMaR), ha presentato al Forum della Leopolda 2017 la Guida alle nuove esenzioni 2017 dedicata ai pazienti con malattie rare. La guida è scaricabile dal portale di OMaR. Intervista realizzata durante l'evento durante l'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti” svoltosi a Firenze il 29 settembre.

: Autore: Redazione; 29 Settembre 2017

Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR Il tema è al centro dell'evento organizzato da Osservatorio Farmaci Orfani al Forum della Leopolda (Firenze)

Firenze – Le malattie rare rappresentano una sfida impegnativa per la sanità. Ciascuna delle oltre 7000 patologie note interessa poche persone, ma nel complesso il problema riguarda quasi 2 milioni di persone nel nostro Paese (Fonte: iSS - Centro Nazionale Malattie rare). Molte di queste patologie sono state comprese solo recentemente grazie ai progressi della genetica; sono ancora una minoranza quelle che dispongono di una terapia, nonostante in commercio ci siano oltre 100 farmaci orfani, cioè appositamente studiati per malattie che colpiscono poche persone (al 2016, sono 101 i farmaci orfani autorizzati dall'Agenzia Europea per i Medicinali e inseriti nel Registro Comunitario. Fonte: Rapporto Monitorare Uniamo, anno 2017).

: Autore: Redazione; 27 Settembre 2017

Secondo Quaderno di OSSFOR Scarica qui gratuitamente il secondo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR

Roma – L’accesso alle terapie è un diritto fondamentale nei sistemi sanitari universalistici: assume connotati di particolare rilevanza nel campo delle malattie rare, caratterizzato da pazienti fragili, complessità delle risposte assistenziali e, non da ultimo, molti bisogni ancora insoddisfatti. Il percorso di approvazione e di commercializzazione di un farmaco è molto complesso e passa attraverso vari stadi: la sperimentazione clinica, che si conclude con la procedura di autorizzazione d’immissione in commercio (fase sovra-nazionale), cui segue la richiesta di rimborsabilità pubblica (fase nazionale) e, infine, la farmacovigilanza.

: Autore: Francesco Fuggetta; 31 Agosto 2017

Dott. Arrigo Schieppati “L'impatto economico annuo per paziente è stato definito grazie a 4.758 questionari distribuiti in Europa. l'Italia ha contribuito con un numero rilevante di casi”

Bergamo – Dieci patologie rare, per ognuna delle quali è stato calcolato il costo medio annuo per paziente. È il progetto BURQOL-RD, finanziato dalla Commissione Europea e coordinato dal ricercatore spagnolo Julio López-Bastida. Ma quale metodo hanno usato gli studiosi per definire questi costi? A chiarirlo è il dott. Arrigo Schieppati, responsabile dell'USD Malattie Rare presso l'ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo.

: Autore: Francesco Fuggetta; 29 Agosto 2017

Costi delle malattie rare - Immagine esemplificativa Il professor Julio López-Bastida, nel suo editoriale pubblicato sulla rivista scientifica The European Journal of Health Economics, presenta il progetto BURQOL-RD, promosso dall'UE

CIUDAD REAL (SPAGNA) – Anche se non esiste un'unica definizione comunemente accettata in tutto il mondo, la Commissione Europea ha stabilito che le malattie rare sono condizioni potenzialmente mortali o cronicamente debilitanti che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 nell'Unione Europea. Nonostante la bassa frequenza di ogni singola malattia, si stima che siano state descritte fra le 5.000 e le 8.000 malattie rare, che colpiscono il 6-8% della popolazione nel corso della vita, per un numero totale di persone che varia fra 27 e 36 milioni nell'UE.