Nello studio clinico INDIGO, il farmaco ha dimostrato di prolungare significativamente la sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo
Roma – La Commissione Europea (CE) ha approvato l’uso del farmaco vorasidenib, in monoterapia, per il trattamento dell’astrocitoma o dell’oligodendroglioma di grado 2, prevalentemente non captanti, con mutazione nei geni IDH1 o IDH2, in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg, trattati solo con intervento chirurgico e che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia. L’astrocitoma e l’oligodendroglioma rappresentano due forme di glioma diffuso dell’adulto, un raro tumore cerebrale che coinvolge le cellule gliali del sistema nervoso centrale.
L’approvazione di vorasidenib, un inibitore degli enzimi isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) e 2 (IDH2), si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase III INDIGO, pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine e presentato nel 2023 in occasione del Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO). La sperimentazione, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, ha coinvolto pazienti affetti da glioma diffuso dell’adulto di grado 2, con mutazione nei geni IDH1 o IDH2, in cui l’unico trattamento precedentemente utilizzato era l’intervento chirurgico. Lo studio ha evidenziato che vorasidenib prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo (la PFS mediana è risultata di 27,7 mesi per il gruppo vorasidenib e di 11,1 mesi per il gruppo placebo), confermando un profilo di sicurezza gestibile, coerente con quanto osservato negli studi di Fase I.
“I pazienti affetti da glioma di grado 2 con mutazione nei geni IDH attendono da oltre 20 anni un trattamento innovativo, pertanto siamo orgogliosi di introdurre in Europa la prima terapia mirata per questo tumore cerebrale raro e difficile da trattare. Con l'approvazione di vorasidenib diamo inizio ad una nuova era mettendo a disposizione di medici e pazienti una nuova opzione terapeutica che ridefinisce il paradigma di trattamento, apportando significativi progressi clinici e adattandosi alle specifiche esigenze dei pazienti. Siamo profondamente grati ai ricercatori, ai medici, ai pazienti e alle associazioni che hanno contribuito a sensibilizzare su questo raro tumore e sul ruolo oncogenico delle mutazioni nei geni IDH, rendendo possibile questa svolta tanto attesa", ha spiegato Arnaud Lallouette, Executive Vice President, Global Medical & Patient Affairs di Servier, l’azienda produttrice di vorasidenib.
“Le persone che convivono con un glioma IDH-mutato si trovano spesso nel pieno della loro vita — tra i 30 e i 40 anni — in buona salute, impegnate a crescere una famiglia, a costruire una carriera e a guardare al futuro. Una diagnosi di questo tipo sconvolge completamente tutto. Per la prima volta, però, c’è una speranza concreta”, ha aggiunto Bec Mallett, Fondatrice e CEO di Peace of Mind Foundation, la più grande organizzazione australiana di supporto attiva nel campo dei tumori cerebrali.
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