I due laboratori si sono alleati per tentare di rendere la patologia meno letale. Una mini-proteina potrebbe fare la differenza
Ogni anno in Italia circa 130-140 bambini ricevono una diagnosi di neuroblastoma. Quando questo tumore neuroendocrino è ad alto rischio (e spesso lo è) il tasso di sopravvivenza a lungo termine è ancora inferiore al 40%, meno di quattro bambini su dieci. Una prognosi che spinge la comunità scientifica a cercare approcci terapeutici capaci di colpire direttamente i meccanismi molecolari alla base dell'aggressività tumorale. Dalla collaborazione tra il gruppo di ricerca guidato dal Prof. Arturo Sala, della Brunel University of London, e il Dipartimento di tecnologie innovative in medicina e odontoiatria dell'Università di Chieti, diretto dal Prof. Vincenzo De Laurenzi (con la partecipazione del Professor Gianluca Sala), arriva uno studio che cerca la strada per colpire uno dei responsabili principali di quest’aggressività. Si chiama MYCN, è un gene che in certi neuroblastomi si attiva in modo eccessivo e alimenta la crescita del tumore. Bloccarlo è da anni uno degli obiettivi più inseguiti dalla ricerca oncologica pediatrica.
IL MECCANISMO E IL DOPPIO EFFETTO TERAPEUTICO
La scommessa dei ricercatori è una combinazione inedita: una mini-proteina, denominata Omomyc, coniugata a un anticorpo che si chiama dinutuximab, già usato nelle terapie di prima linea per il neuroblastoma ad alto rischio. L'idea è di trasformare questo anticorpo in qualcosa di più, in un veicolo che porta Omomyc direttamente dentro le cellule tumorali.
“Stiamo studiando l’impiego di una mini-proteina chiamata Omomyc veicolata attraverso l’anticorpo anti-GD2 dinutuximab, usato anche nelle terapie di prima linea per il neuroblastoma ad alto rischio. Vogliamo approfondire gli effetti di Omomyc coniugata al dinutuximab”, spiega il Prof. Sala. “Con l’anticorpo dinutuximab legato a Omomyc immaginiamo un vantaggio multiplo. Pensiamo di attivare la risposta immune contro il tumore attraverso l’anticorpo anti-GD2 (anticorpo che ha come bersaglio le molecole GD2 espresse sulla superfice delle cellule di neuroblastoma), con effetto terapeutico. In più, aggiungiamo un effetto diretto sul tumore attraverso Omomyc, che penetra nel tumore sia per la sua autonoma capacità, sia per via della coniugazione con l’anticorpo”.
Da un lato, quindi, l'anticorpo stimola il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, dall'altro Omomyc agisce direttamente inibendo MYCN, riducendo così la capacità proliferativa del tumore.
IL PROGETTO “VAMOLAA”: UNA RETE MULTICENTRICA IN FASE PRECLINICA
La ricerca Chieti-Londra si inserisce nel più ampio progetto multicentrico “VAMOLAA” (Valiant Approach against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity) attualmente in fase preclinica. Il progetto è coordinato da Patrizia Perri, ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell'Istituto Gaslini di Genova, e prevede più linee di ricerca parallele che convergono verso un obiettivo comune: sviluppare strategie efficaci per l'inibizione di MYCN nel neuroblastoma.
Il neuroblastoma è un tumore solido che si forma fuori dal cranio e colpisce soprattutto i bambini in età prescolare. Classificato come tumore raro, presenta un'ampia variabilità prognostica. Le forme a basso rischio possono andare incontro a regressione spontanea, mentre quelle ad alto rischio rimangono una delle principali sfide dell'oncologia pediatrica. La rarità della malattia ha inoltre ricadute sulle strategie di finanziamento della ricerca, poiché rende meno attraenti gli investimenti dell'industria farmaceutica verso un mercato così ridotto. Ciò rende ancora più preziosi il lavoro dei ricercatori accademici e il supporto di chi sceglie di finanziarli.
IL SOSTEGNO DELL'ASSOCIAZIONE ITALIANA PER LA LOTTA AL NEUROBLASTOMA
Il ramo Chieti-Londra del progetto VAMOLAA è sostenuto dall'Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma attraverso la campagna di Pasqua “Cerco un uovo amico”. Un gesto semplice come comprare un uovo di Pasqua diventa un sostegno concreto alla ricerca.
L'Associazione è nata nel 1993, a Genova, dalla determinazione di genitori che avevano vissuto in prima persona la malattia dei propri figli. Dal 1996 è presieduta da Sara Costa, socia fondatrice e madre di Luca, un bambino che non è sopravvissuto al neuroblastoma.
Per partecipare alla campagna è possibile visitare il sito web dell’Associazioneo scrivere all’indirizzo e-mail
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