La testimonianza per il progetto #GaucherLive

Celeste ha 20 anni, e la malattia di Gaucher, rara patologia genetica da accumulo lisosomiale, le è stata diagnosticata quando aveva appena 5 anni.

Grazie alla terapia enzimatica sostitutiva, alla quale si è sottoposta con regolarità per 15 anni, gli effetti della patologia non si sono manifestati in maniera grave e Celeste ha potuto condurre una vita normale. La terapia infusionale però non le avrebbe permesso di trasferirsi in Inghilterra per fare la ragazza alla pari, uno dei suoi sogni. Grazie al supporto del suo medico curante e uno stretto monitoraggio medico, Celeste ha avuto l’opportunità di cambiare terapia e avvalersi della terapia orale.

Approvato in Italia già da diversi mesi, il farmaco orale per la malattia di Gaucher ha permesso a Celeste una gestione più autonoma della sua vita. In questa intervista la giovane racconta la sua esperienza e la soddisfazione. “Si è presentata come una vera svolta nella mia vita perché mi ha permesso di fare tutto quello che io desideravo e sognavo da tempo”, ha spiegato Celeste. “Riesco a gestirmi in maniera autonoma, senza dipendere da nessuno. Certamente devo sottopormi a dei controlli specifici e rigorosi, ma sono molto contenta di questa scelta”.

Questa intervista fa parte del progetto informativo #GaucherLive, dedicato alla promozione della conoscenza della patologia, della diagnosi precoce e conseguentemente delle terapie oggi disponibili per il trattamento di questa malattia rara.

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Per saperne di più sulla terapia orale per la malattia di Gaucher, vi invitiamo a leggere anche: “Malattia di Gaucher: focus sulla terapia orale”.

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