Il Consiglio di Amministrazione dell'AIFA ha approvato il medicinale nella seduta più recente
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 15 dicembre 2025 – ha dato il via libera alla rimborsabilità di omaveloxolone, farmaco orfano per il trattamento dell’atassia di Friedreich. L’atassia di Friedreich è una malattia genetica rara che interessa principalmente il sistema nervoso centrale e il cuore. Esordisce durante l’infanzia o l’adolescenza e la sua progressione porta spesso alla perdita dell’autonomia motoria entro il terzo decennio di vita, mentre le complicanze cardiache rappresentano la principale causa di mortalità. Si stima che colpisca 1 persona ogni 20.000–50.000 nel mondo. In Italia, la prevalenza stimata è di circa 1,07 casi ogni 100.000 abitanti.
Omaveloxone (nome commerciale Skyclarys, commercializzato da Biogen) è il primo farmaco che ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia. È stato autorizzato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) a febbraio 2024 e inserito da AIFA, a luglio 2024, nell’elenco dei farmaci distribuiti ai sensi della legge n. 648/1996, un programma di accesso precoce che consente l’erogazione gratuita ai pazienti eleggibili, con il costo interamente sostenuto dal Servizio Sanitario Nazionale. Ora, il farmaco sarà disponibile in regime di rimborsabilità per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore ai 16 anni, dietro prescrizione dei centri per la cura delle malattie rare.
Per ulteriori informazioni vi invitiamo a consultare la comunicazione ufficiale di Aifa.
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