BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) ha recentemente annunciato i risultati intermedi del suo studio di fase 1/2 per BMN 190 o cerliponase alfa, la tripeptidil peptidasi umana ricombinante 1 (rhTPP1) per il trattamento di pazienti affetti da CLN2, una forma della malattia di Batten che colpisce i bambini nella tarda infanzia. Secondo i risultati ottenuti il trattamento sembra mostrare stabilizzazione della malattia.
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Per ulteriori informazioni sulla malattia consulta Orphanet.
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