Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)

Un passo avanti per i pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

La Commissione Europea ha approvato efgartigimod alfa 1000 mg per iniezione sottocutanea come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) attiva, progressiva o recidivante. Il via libera si estende a tutti i 27 Paesi dell’Unione Europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. L’azienda Argenx ha annunciato di essere al lavoro per garantire un accesso rapido al farmaco in tutti i Paesi coinvolti.

Efgartigimod alfa è un frammento di anticorpo umano IgG1 progettato per ridurre gli anticorpi IgG patogeni che attaccano i nervi periferici. Agisce legandosi al recettore FcRn, bloccando il meccanismo di “riciclo” delle immunoglobuline G e favorendone la degradazione.

Si tratta del primo bloccante del recettore FcRn approvato a livello globale, con un meccanismo d’azione mai utilizzato prima nella CIDP. Il trattamento può essere somministrato una volta a settimana (e successivamente ogni due settimane) tramite iniezione sottocutanea, anche a domicilio - da parte del paziente stesso, di un caregiver o di un operatore sanitario.

RISULTATI POSITIVI DALLO STUDIO ADHERE

L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio clinico ADHERE, il più grande mai condotto su pazienti con CIDP. I dati hanno mostrato che il 66,5% dei pazienti trattati con efgartigimod alfa ha registrato un miglioramento clinico significativo, con benefici nella mobilità, nella forza muscolare e nell’autonomia quotidiana. Inoltre, il rischio di recidiva della malattia è stato ridotto del 61% rispetto al placebo.

Il farmaco ha confermato un profilo di sicurezza favorevole, già osservato in precedenti studi, e il 99% dei pazienti ha scelto di continuare il trattamento nella fase di estensione in aperto.

PROGRAMMA DI ACCESSO PRECOCE IN ITALIA

In attesa della rimborsabilità completa, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito efgartigimod alfa in un programma di uso compassionevole (ai sensi del D.M. 7 settembre 2017). Il farmaco sarà disponibile a carico dell’azienda per i pazienti adulti che non dispongono di alternative terapeutiche adeguate.

“Abbiamo avviato un programma di accesso precoce per garantire ai pazienti un trattamento tempestivo”, ha dichiarato Silvia Rossi, Direttore Medico di Argenx Italia.

UNA PATOLOGIA RARA FORTEMENTE INVALIDANTE

La CIDP è una neuropatia autoimmune cronica e rara che colpisce i nervi periferici, provocando debolezza, perdita di sensibilità, dolore e affaticamento. Nel tempo, la malattia può portare a disabilità gravi, rendendo necessario l’uso di ausili per la deambulazione o della sedia a rotelle.

Nonostante le terapie attuali – corticosteroidi, immunoglobuline o plasmaferesi – molti pazienti continuano a convivere con sintomi residui e necessitano di trattamenti continui.

“L’approvazione europea rappresenta una risposta concreta a bisogni clinici ancora insoddisfatti,” ha commentato Giuseppe Lauria Pinter, Direttore Scientifico dell’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e Principal Investigator dello studio ADHERE.

LA VOCE DEI PAZIENTI

Per le persone che convivono con la CIDP, l’arrivo di una nuova opzione terapeutica segna un momento importante. “Accogliamo con soddisfazione la decisione della Commissione Europea,” ha dichiarato Massimo Marra, presidente di CIDP Italia Aps. “Ci auguriamo che il farmaco venga presto rimborsato anche in Italia, offrendo nuove possibilità a chi vive con neuropatie infiammatorie che possono compromettere rapidamente l’autonomia e la qualità di vita.”