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In uno studio di Fase III, la molecola ha dimostrato un favorevole profilo di farmacocinetica e sicurezza in pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni

L’azienda farmaceutica Boehringer Ingelheim ha comunicato i risultati dello studio di Fase III InPedILD, che ha valutato il profilo farmacocinetico (determinazione del dosaggio) e il profilo di sicurezza di nintedanib in bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante clinicamente significativa. Dallo studio sono emersi dati incoraggianti per entrambi gli endpoint primari, e i risultati sono stati pubblicati sullo European Respiratory Journal e presentati al Congresso della European Respiratory Society (ERS) a Barcellona (Spagna).

“Il meccanismo d’azione di nintedanib, le evidenze precliniche e il beneficio clinico osservato negli adulti hanno fornito un solido razionale per lo studio dell’effetto di questo farmaco nei bambini affetti da malattia polmonare interstiziale”, spiega il coordinatore dello studio, Prof. Robin Deterding, Direttore del Breathing Institute dell’Ospedale pediatrico del Colorado. “Questo studio avalla il potenziale utilizzo di nintedanib come trattamento in età pediatrica con un profilo di sicurezza accettabile, per i quali non esistono attualmente terapie evidence-based autorizzate”.

I risultati dello studio InPedILD hanno evidenziato che il regime posologico di nintedanib, calcolato in base al peso corporeo, ha determinato in bambini e adolescenti con ILD fibrosante un’esposizione sovrapponibile a quella osservata nei pazienti adulti affetti dalla patologia. Inoltre, nintedanib ha evidenziato un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile, e non sono emersi nuovi segnali in termini di  sicurezza dal confronto con pazienti adulti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF), da un’altra malattia polmonare interstiziale fibrosante progressiva (PF-ILD) o dalla malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD). Come negli adulti, l’evento avverso più comune, associato a nintedanib nello studio InPedILD, è stato la diarrea. Tutti gli eventi avversi di diarrea segnalati si sono risolti senza interrompere prematuramente il trattamento sperimentale. Questi dati saranno utilizzati per la presentazione delle domande di autorizzazione all’Agenzia Europea per i Medicinali e alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti.

“Sebbene le malattie polmonari interstiziali nell’età pediatrica siano molto rare, il loro impatto sui bambini, gli adolescenti e i loro familiari è devastante”, afferma la Dott.sa Susanne Stowasser, Associate Head of Medicine Pulmonology in Boehringer Ingelheim. “I risultati dello studio InPedILD contribuiscono a rispondere alle urgenti esigenze dei bambini e adolescenti con ILD, offrendo una nuova terapia ben caratterizzata. Questi dati sostengono ulteriormente il costante impegno di Boehringer Ingelheim nel rispondere ai bisogni clinici ancora insoddisfatti e nel favorire la continua ricerca per le persone che convivono con la fibrosi polmonare, nelle differenti fasce di età”.

Le pneumopatie interstiziali dell’età pediatrica (chILD) comprendono oltre 200 patologie rare caratterizzate da sintomi debilitanti, tra cui tosse, difficoltà di respirazione e respiro affannoso.  L’esatta prevalenza di questa categoria di malattie non è nota, ma può essere considerata molto rara, con un’incidenza riferita che varia da 1,5 a 3,8 casi per milione. All’interno della categoria chILD, la fibrosi polmonare è ancora meno frequente, non sono disponibili stime sulla sua prevalenza globale e non sono stati condotti altri studi internazionali prima di InPedILD. La chILD è associata a livelli significativi di mortalità e morbilità e, secondo i dati, la sopravvivenza media ammonta a circa quattro anni dall’esordio della patologia. Con l’aggravarsi della malattia, molti pazienti in età pediatrica necessitano dell’ossigeno per affrontare la vita quotidiana e richiedono il trapianto di polmone. Non esistono criteri diagnostici consolidati e le linee guida sono scarse. L’attuale terapia standard prevede l’uso off-label di alcuni trattamenti, tra cui steroidi e immunosoppressori risparmiatori di steroidi, che sono però associati a noti eventi avversi e scarse evidenze per l’uso.

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