Il nuovo farmaco è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della patologia
La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco levacetilleucina (Aqneursa®) per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) negli adulti e nei bambini di almeno 6 anni di età e del peso di almeno 20 kg. L’uso della levacetilleucina è indicato in combinazione con miglustat o in monoterapia nei pazienti intolleranti al miglustat stesso.
La malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) è una rara patologia da accumulo lisosomiale, di origine genetica, caratterizzata da sintomi sistemici variabili e da un progressivo deterioramento neurologico che conduce a declino cognitivo, atassia cerebellare, oftalmoplegia verticale sopranucleare (incapacità di muovere gli occhi in senso verticale), disfagia, distonia e crisi epilettiche, con un grave impatto sulla qualità di vita dei pazienti.
La levacetilleucina è una forma modificata dell'amminoacido leucina. Disponibile in granuli da 1g per sospensione orale, il farmaco corregge il metabolismo energetico e migliora la produzione di adenosina trifosfato, la principale fonte di energia per i tessuti e le cellule cerebellari, agendo sui processi biologici alla base della disfunzione neurologica associata alla NPC.
L'approvazione della levacetilleucina da parte della CE fa seguito al parere favorevole recentemente espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), e si basa sui risultati di uno studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco in pazienti affetti da NPC. Nella sperimentazione, la terapia con levacetilleucina ha dimostrato, dopo 12 settimane di trattamento, un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nei segni e nei sintomi neurologici della patologia, misurati tramite la Scala di Valutazione e Classificazione dell'Atassia (SARA), rispetto al placebo.
Nella fase di estensione dello studio, tuttora in corso, i miglioramenti osservati durante le prime 12 settimane di trattamento con levacetilleucina sono stati sostenuti nel tempo, dimostrando l’effetto neuroprotettivo del farmaco e la sua capacità di modificare il decorso della NPC. I risultati finora emersi dalla sperimentazione, una volta confrontati con i dati ricavati da studi sulla storia naturale della NPC, mostrano che il trattamento con levacetilleucina è associato, dopo un anno, a una riduzione del 118% del tasso di progressione annuale della malattia, misurato tramite l’apposita scala di punteggio NPC Clinical Severity Scale (NPC-CSS), e ad una diminuzione simile dopo due anni.
“La malattia di Niemann-Pick di tipo C è un raro disturbo neurologico inesorabilmente progressivo, associato a un notevole onere per i pazienti e le loro famiglie”, ha commentato il Prof. Kyriakos Martakis, Professore Associato in Pediatria alla Justus Liebig University Giessen in Germania. “La disponibilità di una terapia approvata per le manifestazioni neurologiche della NPC rappresenta un importante sviluppo per i medici e, soprattutto, per le persone colpite da questa malattia in tutta Europa”.
“Questa approvazione rappresenta un traguardo significativo per la comunità NPC in Europa. Siamo grati all'EMA e alla Commissione Europea per aver riconosciuto il valore clinico della levacetilleucina”, ha dichiarato Mallory Factor, CEO di IntraBio, azienda produttrice del farmaco.
Seguici sui Social