Josh Mandel-Brehm - CEO, CAMP4 TherapeuticsLa collaborazione ha l'obiettivo di identificare rapidamente nuove vie di segnalazione nelle cellule epatiche, che possano rappresentare dei target per un intervento con le terapie RNAi

Cambridge (U.S.A.) – CAMP4 Therapeutics ha annunciato una collaborazione di ricerca con Alnylam Pharmaceuticals, incentrata sull'identificazione di nuovi target farmacologici per affrontare una rara malattia epatica con significativi bisogni insoddisfatti, il cui nome non è stato rivelato. La collaborazione riunisce l'esperienza di CAMP4 nella rapida individuazione delle vie di segnalazione che controllano l'espressione dei geni, con l'esperienza di Alnylam nello sviluppo di terapie RNAi per far progredire nuovi farmaci candidati alla cura delle malattie rare.

“Siamo entusiasti di collaborare con Alnylam, data la sua leadership nel settore RNAi e malattie del fegato, e dato l'impegno condiviso delle nostre aziende nel promuovere nuovi farmaci per soddisfare le importanti esigenze non soddisfatte dei pazienti”, ha dichiarato Josh Mandel-Brehm, CEO di CAMP4. “La nostra Gene Circuitry Platform sta fornendo la prima comprensione, completa e dinamica, del Cellular Operating System utilizzato dalle cellule epatiche umane per regolare l'attivazione dei geni, e applicabile a tutti i geni associati a malattia epatica. Attendiamo con impazienza di applicare queste conoscenze per chiarire gli obiettivi ottimali che Alnylam può esplorare per un potenziale intervento di RNAi per una malattia in cui al momento non ci sono opzioni di trattamento disponibili”.

Secondo i termini della collaborazione, CAMP4 condurrà tutte le attività per prevedere e convalidare gli obiettivi nelle vie di segnalazione che possono modificare la malattia. Alnylam condurrà attività di proof-of-concept in vivo e potrebbe scegliere un target contro il quale sviluppare terapie RNAi al termine della ricerca. CAMP4 riceverà da Alnylam un pagamento anticipato non divulgato, oltre a pagamenti in base agli obiettivi raggiunti, ovvero aver conseguito con successo il proof-of-concept in vitro e aver scelto il target. CAMP4 riceverà inoltre dei pagamenti in base agli obiettivi di sviluppo, approvazione e vendite, più royalties sui prodotti sviluppati contro il target scelto.

“La Gene Circuitry Platform di CAMP4 offre un approccio innovativo per l'identificazione dei target ed è in linea con la strategia di Alnylam per alimentare il suo motore di ricerca e sviluppo, garantendo una crescita sostenibile”, ha affermato Kevin Fitzgerald, Ph.D., Senior Vice President, Research di Alnylam. “Accogliamo con favore questa collaborazione e siamo entusiasti del suo potenziale per produrre obiettivi implicati in contesti di malattia per i quali l'RNAi può avere un valore terapeutico”.

CAMP4 combina tecniche sperimentali e computazionali per scoprire come ogni gene risponde al proprio ambiente attraverso la segnalazione. La società sta sviluppando degli algoritmi per spiegare come le vie di segnalazione controllano il meccanismo trascrizionale usato da ogni cellula per regolare l'output di ogni gene associato alla malattia (il Cellular Operating System). Partendo dal fegato, CAMP4 sta utilizzando la sua Gene Circuitry Platform per prevedere e convalidare rapidamente i bersagli più efficaci per controllare l'espressione genica in centinaia di malattie in cui gli epatociti sono alla base della patologia, compreso un gran numero di malattie rare. La società sta mappando in modo aggressivo i Cellular Operating Systems di altri tipi di cellule umane primarie, con l'obiettivo di mappare tutti i tipi di cellule centrali rispetto alle principali patologie. CAMP4 sta puntando su questi bersagli per sviluppare una solida pipeline interna di farmaci e allo stesso tempo creare collaborazioni strategiche per massimizzare la scoperta e le opportunità di sviluppo presentate dalla sua piattaforma.

“La nostra convinzione è che esiste un modo migliore per affrontare lo sviluppo di farmaci, che inizia con la comprensione dei meccanismi alla base del Cellular Operating System per ogni tipo di cellula primaria, che ci consentirà di ridefinire le probabilità di sviluppare con successo nuovi trattamenti”, ha affermato Iris Grossman, Ph.D., Chief Scientific Officer di CAMP4. “Chiarendo quali percorsi sono più significativi nel controllo dell'espressione genica, per qualsiasi gene di interesse nel corpo umano, intendiamo aprire la possibilità per l'industria di sviluppare opzioni di trattamento efficaci per molte malattie difficili da trattare, con l'obiettivo ambizioso di non trascurare alcun paziente”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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