PBC, nuovi dati di Fase III su elafibranor

Il farmaco ha ottenuto in questi giorni l’approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration statunitense

Milano - In occasione del Congresso dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL), l’azienda Ipsen ha presentato nuovi dati che dimostrano l'efficacia a lungo termine di elafibranor nella gestione della progressione di malattia in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) dopo 78 settimane di terapia. Elafibranor è un antagonista orale del recettore PPAR: proprio in questi giorni, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco, in via accelerata, per il trattamento della PBC in combinazione con acido ursodeossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA, o in monoterapia in pazienti intolleranti all’UDCA.

La colangite biliare primitiva è una malattia epatica autoimmune, rara e progressiva, nella quale l'organismo attacca e distrugge gradualmente i piccoli dotti biliari del fegato. Se non trattata, la bile e le tossine possono accumularsi e causare cicatrici nel fegato, portando anche all'insufficienza epatica. I sintomi della PBC, tra cui fatigue e prurito, possono incidere in modo significativo sulla qualità di vita. Tuttavia, anche se alcune persone che vivono con la PBC non presentano sintomi, il rischio di progressione della malattia e di danni al fegato persiste.

I nuovi dati su elafibranor presentati al Congresso EASL sono relativi allo studio clinico di Fase III ELATIVE, che ha l’obiettivo di valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco (in compresse da 80 mg), in confronto al placebo, per il trattamento di persone con PBC con risposta inadeguata o intolleranza all'acido ursodesossicolico (UDCA). Nella sperimentazione, dopo 78 settimane di terapia, i risultati ottenuti da 30 pazienti trattati con elafibranor e 13 con placebo hanno dimostrato che l'efficacia del farmaco si è mantenuta nel tempo, con il 70% dei pazienti trattati che ha raggiunto l'endpoint composito della risposta biochimica rispetto allo 0% registrato tra i pazienti sottoposti a placebo. La risposta biochimica è stata definita come fosfatasi alcalina (ALP) <1,67 x limite superiore della norma (ULN), diminuzione dell'ALP ≥ 15% e bilirubina totale (TB) ≤ ULN. La fosfatasi alcalina e la bilirubina sono importanti predittori della progressione della PBC: una riduzione dei livelli di entrambi può indicare una riduzione del danno epatico e un miglioramento della funzionalità epatica.

“La comunità scientifica è molto felice di questi risultati che offriranno nuove prospettive e qualità di vita ai pazienti italiani”, ha affermato il Prof. Pietro Invernizzi, Professore dell’Università di Milano-Bicocca e Responsabile del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell'IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza. “Inoltre, la disponibilità di un registro cui stanno contribuendo numerosi centri epatologici del nostro Paese consentirà una gestione sempre più adeguata e a misura di paziente”.

Durante il Congresso EASL sono stati inoltre presentati i dati dello studio ELATIVE sugli esiti riferiti dai pazienti alla settimana 52, dati che hanno dimostrato i potenziali benefici di elafibranor sulla qualità di vita correlata al prurito. In particolare, il trattamento con il farmaco ha portato ad un’elevata riduzione del punteggio del questionario 5D Itch, relativo al prurito, rispetto al placebo. Con elafibranor è stata anche osservata una riduzione clinicamente significativa, rispetto al placebo, nel dominio del prurito del questionario PBC-40, con una percentuale più elevata di pazienti trattati con elafibranor, rispetto al placebo, che ha riscontrato un miglioramento dei parametri della qualità di vita correlata al prurito. I miglioramenti nei questionari 5-D e PBC-40 mettono in evidenza il potenziale di elafibranor nel ridurre sia la gravità dei sintomi della PBC sia il loro impatto sulla qualità di vita.

“Questi dati sono importanti perché confermano nel medio-lungo termine i risultati positivi già dimostrati dal farmaco, aggiungendo nuovi chiari segnali a favore di un vantaggio anche nella gestione del prurito tipico della malattia”, ha dichiarato il Prof. Umberto Vespasiani Gentilucci, Università Campus Bio-Medico di Roma Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico di Roma.

“La colangite biliare primitiva è una malattia rara e progressiva con un grave impatto sulla qualità di vita delle persone che ne sono colpite a causa dell’importante fatigue e del prurito”, ha affermato Ivan Gardini, Presidente di EpaC, l’associazione italiana di pazienti con epatiti e malattie del fegato. “Poter contare su nuove opzioni terapeutiche e su un’informazione sempre più chiara e capillare sulla malattia sono elementi fondamentali per poter intervenire in modo rapido e offrire di conseguenza una migliore qualità di vita ai pazienti”.

"Siamo molto incoraggiati dai risultati dello studio ELATIVE”, afferma Davide Salvioni, Presidente di AMAF Onlus. “Questi dati dimostrano che elafibranor ha il potenziale per essere un trattamento efficace a lungo termine per la PBC, in grado di migliorare non solo i biomarcatori di malattia, ma anche la qualità della vita dei pazienti riducendo il prurito. Questo ci fa sperare di poter avere come alleato un farmaco in grado di contrastare la progressione della patologia. Attendiamo quindi con impazienza l'approvazione di elafibranor per questa importante indicazione".

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