PBC e PSC: positivi i primi dati di Fase II su volixibat

Procedono le sperimentazioni del farmaco nella colangite biliare primitiva e nella colangite sclerosante primitiva

L’azienda Mirum Pharmaceuticals ha recentemente annunciato i positivi risultati ad interim di due studi clinici di Fase IIb attualmente in corso per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco orale volixibat, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari, per il trattamento di pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC) o da colangite sclerosante primitiva (PSC), due malattie autoimmuni del fegato.

La PBC e la PSC sono due patologie che insorgono quando il sistema immunitario aggredisce i dotti biliari del fegato, ossia i piccoli vasi deputati al drenaggio epatico della bile: il danneggiamento di questi minuscoli canali determina un ristagno tossico della stessa bile all’interno del fegato (colestasi), con sintomi che includono stanchezza, ittero e prurito. Se non adeguatamente trattate, queste due malattie compromettono gradualmente la funzionalità del fegato, conducendo allo sviluppo di cirrosi e insufficienza epatica.

LO STUDIO VANTAGE

I risultati ad interim dello studio clinico VANTAGE, condotto per la valutazione di volixibat in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC), dimostrano che il trattamento con il farmaco ha determinato un miglioramento statisticamente significativo del prurito rispetto al basale (-3,82 punti nella scala Adult ItchRO). In confronto al placebo, la riduzione del prurito ottenuta con volixibat è stata di 2,32 punti nella scala Adult ItchRO (endpoint primario della sperimentazione). Il 75% dei pazienti trattati con volixibat ha inoltre ottenuto una riduzione superiore al 50% degli acidi biliari sierici. Infine, alla sedicesima settimana di trattamento, il farmaco ha dimostrato un miglioramento significativo dell’affaticamento rispetto al placebo.

Nello studio VANTAGE sono stati testati due diversi dosaggi di volixibat, da 20 mg e 80 mg: gli eventi avversi rilevati sono stati simili tra i due gruppi di trattamento. L'evento avverso più comunemente riscontrato è stato la diarrea (77%), in tutti i casi da lieve a moderata e per lo più transitoria (un unico caso ha comportato l'interruzione del trattamento). Quattro pazienti hanno manifestato eventi avversi gravi, incluso uno nel braccio placebo. Infine, non sono emersi cambiamenti clinicamente significativi nei biomarcatori epatici.

Sulla base di questi risultati, lo studio VANTAGE proseguirà con una dose di volixibat da 20 mg due volte al giorno.

LO STUDIO VISTAS

Un apposito comitato indipendente di revisione dei dati ha recentemente condotto un'analisi ad interim dei risultati dello studio clinico VISTAS, progettato per la valutazione di volixibat in pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC): sulla base della sicurezza e dell’efficacia finora dimostrata dal farmaco, il comitato di revisione ha raccomandato la prosecuzione della sperimentazione con la dose selezionata di volixibat di 20 mg due volte al giorno, senza alcuna modifica al disegno dello studio.

“I risultati delle analisi provvisorie dei trial VANTAGE e VISTAS sono davvero impressionanti, in quanto confermano il potenziale di volixibat nella riduzione degli acidi biliari sia nella PBC che nella PSC", ha affermato il prof. Kris Kowdley, della Washington State University, coinvolto come ricercatore in entrambe le sperimentazioni. “Non vedo l’ora di vedere i dati finali di questi studi, nella speranza di poter avere a disposizione ulteriori una nuova terapia per contrastare queste due malattie colestatiche negli adulti”.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni