I pazienti trattati con il farmaco hanno sperimentato una marcata riduzione dei principali sintomi della malattia
Lo studio clinico di Fase III ADAPT OCULUS, progettato per accertare la sicurezza e l’efficacia della terapia con efgartigimod alfa in persone adulte affette da miastenia gravis oculare (oMG), ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando, nei pazienti trattati con il farmaco, un miglioramento statisticamente significativo nei punteggi oculari della scala di valutazione MGII PRO (Myasthenia Impairment Index - Patient Reported Outcome).
La miastenia gravis (MG) è una malattia neuromuscolare autoimmune caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Sebbene la patologia si manifesti solitamente in età adulta, l'esordio dei sintomi può verificarsi a qualsiasi età. La miastenia gravis può coinvolgere molteplici gruppi muscolari (miastenia gravis generalizzata, gMG) o colpire solamente determinati tipi di muscoli, in particolare quelli degli occhi: in questo specifico caso si parla di miastenia gravis oculare (oMG), condizione che determina lo sviluppo di ptosi palpebrale (abbassamento delle palpebre superiori) e diplopia (visione doppia).
Efgartigimod alfa è un antagonista del recettore Fc neonatale (FcRn) sviluppato dall’azienda argenx, ed è già approvato, anche in Italia, per il trattamento di pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
ADAPT OCULUS è uno studio clinico globale di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod alfa, somministrato per via sottocutanea tramite siringa preriempita, in pazienti adulti con miastenia gravis oculare sieropositivi o sieronegativi per gli anticorpi anti-AChR. Nella popolazione complessiva dello studio, la variazione media del punteggio MGII PRO, rispetto al basale, è stata di 4,04 punti nei pazienti trattati con efgartigimod alfa e di 1,99 punti nel gruppo placebo. I pazienti che hanno ricevuto il farmaco hanno sperimentato una marcata riduzione dei principali sintomi oculari della miastenia gravis (diplopia e ptosi). Inoltre, efgartigimod alfa è stato ben tollerato e ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, in linea con quello emerso da precedenti sperimentazioni del farmaco.
“La miastenia gravis oculare ha un impatto significativo sulla vita quotidiana dei pazienti, compromettendo la vista, l'autonomia e la capacità di svolgere normali attività quotidiane, come lavorare o guidare un'auto. Eppure, ad oggi, non esistono farmaci specificamente approvati per questa malattia”, ha affermato la prof.ssa Carolina Barnett-Tapia, dell'Università di Toronto. “I miglioramenti osservati con efgartigimod alfa nello studio ADAPT OCULUS offrono speranza alle migliaia di pazienti affetti da miastenia gravis con coinvolgimento oculare”.
“ADAPT OCULUS è il primo studio registrativo specificamente progettato per valutare una terapia mirata per la miastenia gravis oculare”, ha dichiarato Luc Truyen, Chief Medical Officer di argenx. “I positivi risultati della sperimentazione confermano il nostro approccio allo sviluppo di farmaci incentrato sul paziente e ci avvicinano all’obiettivo di offrire un'opzione terapeutica mirata e trasformativa al maggior numero possibile di persone affette da miastenia gravis, garantendo che nessun paziente venga lasciato indietro”.
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