Il farmaco ha dimostrato effetti benefici sulla conta piastrinica, sul sanguinamento e su altri sintomi della patologia
Milano – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione del farmaco rilzabrutinib per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP) in pazienti adulti refrattari ad altre terapie. Affinché il farmaco sia ufficialmente disponibile in Europa occorrerà attendere che il parere positivo del CHMP sia ratificato dalla Commissione Europea, la cui decisione è prevista per i prossimi mesi.
La trombocitopenia immune (ITP) è una malattia caratterizzata da una complessa disregolazione immunitaria che causa una bassa conta piastrinica, con conseguenti episodi emorragici, anche potenzialmente letali, e rischio di tromboembolia. Oltre a ciò, le persone affette dalla patologia possono sperimentare sintomi come affaticamento fisico e deficit cognitivo, che comportano una riduzione della qualità della vita.
Rilzabrutinib è un inibitore orale della tirosin chinasi di Bruton (BTK), una proteina che è espressa nei linfociti B, nei macrofagi e in altre cellule immunitarie innate e che svolge un ruolo fondamentale in molteplici processi patologici immuno-mediati. Bloccando l’attività della BTK, rilzabrutinib è progettato per affrontare la causa principale dell’ITP attraverso un’azione di modulazione multi-immune.
Il parere positivo del CHMP su rilzabrutinib è basato sui risultati dello studio registrativo di Fase III LUNA 3, condotto per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco, rispetto a placebo, in pazienti adulti e adolescenti con ITP persistente o cronica. Nella sperimentazione sono stati raggiunti sia gli endpoint primari che secondari, dimostrando l’impatto positivo della terapia con rilzabrutinib sulla conta piastrinica, sul sanguinamento e su altri sintomi della trombocitopenia immune.
“La raccomandazione del CHMP in merito all’approvazione di rilzabrutinib è un passo in avanti positivo per le persone nell’Unione Europea che convivono con l’ITP e che continuano a riscontrare sintomi che impattano la loro vita quotidiana nonostante trattamenti con altre terapie”, ha dichiarato Brian Foard, Executive Vice President, Head of Specialty Care in Sanofi, l’azienda produttrice del farmaco.
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