In Europa si attende ancora il completamento del percorso regolatorio di EMA
La FDA, ente regolatorio americano, ha approvato negli Stati Uniti l'utilizzo terapeutico di Itvisma, una nuova formulazione della terapia genica onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti dai 2 anni in su con mutazione del gene SMN1.
A differenza di Zolgensma, già utilizzata per via endovenosa, questa terapia genica viene somministrata con un’unica iniezione intratecale, rendendo il trattamento accessibile anche a pazienti più grandi e adulti. L’approvazione è arrivata in anticipo sui tempi ed è stata accompagnata da importanti riconoscimenti regolatori. In Europa il farmaco non è ancora autorizzato. Restano in corso i trial di Fase III per confermarne l’efficacia a lungo termine.
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