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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
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OssMalattieRare #Psoriasi : arrivano risultati positivi dallo studio di Fase III BE READY che valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco bit.ly/2Rl3RZe
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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
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OssMalattieRare Condividi l’appello di Valentina, mamma di Riccardo: “Mi piacerebbe sapere se in Italia ci sono altri bambini con mutazione del gene HUWE1”. #HUWE1Gene La sua storia e le info per inviare la segnalazione bit.ly/3abhUJx
3 days ago.

Mieloma Multiplo

Il Mieloma Multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

Per ulteriori approfondimenti clicca qui.

Lo sfigmomanometro utilizzato nello studio EMN20

Per il monitoraggio dei 340 pazienti arruolati verrà utilizzata una App che comunicherà i dati a un server centrale e al personale medico

È stato arruolato in questi giorni, presso il centro di Ravenna (Ospedale S. Maria delle Croci) il primo paziente per lo studio EMN20, promosso da Fonesa e il cui investigatore principale è la dr.ssa Sara Bringhen, ematologa presso l'A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino. Si tratta di uno studio clinico randomizzato di Fase III, a cui possono partecipare i pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo definiti anziani (età dai 65 anni in su) considerati ‘fit’ (cioè che non presentano disabilità o più patologie contemporaneamente) o ‘intermediate fit’, secondo lo score dell'International Myeloma Working Group (IMWG).

AIL

Il programma realizzato da AIL, in collaborazione con Amgen, ha lo scopo di supportare il paziente durante l’intero percorso terapeutico

Milano - Dall’assistenza domiciliare al servizio di trasporto in ospedale fino al sostegno psicologico. Si tratta del programma “Ridisegnare insieme Il Percorso Terapeutico Dei Pazienti Con Mieloma Multiplo” realizzato da AIL - Associazione Italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma ONLUS - in collaborazione con Amgen. L’intento è quello di supportare il paziente durante l’intero percorso terapeutico, offrendo servizi concreti e gratuiti che possano favorire una migliore qualità di vita e una maggiore aderenza terapeutica. Dolore, disabilità e talvolta gravi infezioni sono, infatti, solo alcune delle complicanze e delle difficoltà che il mieloma multiplo, un tumore del sangue che colpisce prevalentemente gli over 65, impone alle persone che ne sono affette, complicando ulteriormente l’accesso alle cure neoplastiche fornite in ospedale.

I risultati dello studio registrativo di Fase III ICARIA-MM hanno dimostrato che l’aggiunta di isatuximab al trattamento con pomalidomide e desametasone (terapia di combinazione con isatuximab) ha determinato miglioramenti statisticamente significativi rispetto al solo trattamento con pomalidomide e desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario. Questi risultati sono stati presentati al Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago (USA).

Il Comitato europeo ha valutato l'uso di ognuna delle due molecole in combinazione con bortezomib e desametasone

Celgene ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per le due triplette a base di lenalidomide o pomalidomide. Il CHMP ha raccomandato l’approvazione dell’ampliamento dell’indicazione di lenalidomide come terapia di associazione con bortezomib e desametasone (RVd) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto. Il Comitato ha raccomandato inoltre l’approvazione di pomalidomide in associazione con bortezomib e desametasone (PVd) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno un precedente trattamento a base di lenalidomide.

Da oggi, anche nel nostro Paese è disponibile ixazomib, inibitore del proteasoma orale di seconda generazione che si presenta come capsula da assumere a domicilio una volta a settimana per il trattamento di pazienti colpiti da mieloma multiplo, che ora potranno avere a disposizione una tripletta completamente orale. La combinazione di tre farmaci ha dimostrato di essere più efficace rispetto ai regimi a due farmaci per trattare il mieloma multiplo recidivato e refrattario, ma finora almeno uno dei prodotti doveva essere somministrato in ospedale, costringendo il paziente ad accessi almeno settimanali alle strutture sanitarie, spesso con considerevoli disagi per spostamenti e tempi di attesa.

Il trial clinico ha valutato i benefici del farmaco, in combinazione con la terapia standard, in pazienti con malattia recidivante/refrattaria

Milano – Lo studio clinico registrativo di Fase III sull'impiego di isatuximab in pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivante/refrattario ha raggiunto l’endpoint primario di prolungamento della sopravvivenza libera da progressione nei pazienti trattati con isatuximab in combinazione con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio, rispetto al trattamento con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio da soli (terapia standard).

Lo studio vedrà impegnati l’Università Statale di Milano, l’Istituto Nazionale dei Tumori e altri Centri di ricerca milanesi

Milano - Una sfida per i ricercatori: è così che si può definire il mieloma multiplo, un tumore del sangue dai contorni ancora oscuri. A tutt’oggi, infatti, non è possibile stabilire strategie di prevenzione specifiche, dal momento che non esistono fattori di rischio riconosciuti. E spesso è impossibile una diagnosi precoce perché i sintomi, e in primo luogo il dolore alle ossa, molte volte vengono giustificati dal paziente stesso come “mali dell’età”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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