Maurizio Scarpa, Coordinatore MetabERN: “Ora è necessario che le ERN guidino la ricerca e la clinica, diventando il motore centrale delle azioni a favore dei pazienti”
L'Unione Europea si trova davanti a un bivio decisivo per il futuro della salute pubblica: da una parte una popolazione che invecchia rapidamente, dall'altra milioni di persone affette da malattie rare, complesse e spesso difficili da curare. Sebbene nessun Paese da solo disponga delle risorse, dei dati e delle competenze necessarie per affrontare efficacemente queste sfide, il cammino verso una reale integrazione sanitaria europea sembra essersi fermato, lasciando incompleta la visione di una solida Unione Europea della Salute, delineata nel 2024 dalla Presidente della Commissione Europea Ursula von der Leyen. Oggi, però, qualcosa si sta muovendo.
L’UE possiede già strumenti preziosi, come le Reti di Riferimento Europee (ERN) per le malattie rare e complesse, lo European Health Data Space e investimenti in progetti e infrastrutture innovative come i centri di eccellenza per l'intelligenza artificiale e la robotica applicate alla medicina. Manca, però, una governance coordinata che trasformi tutti questi strumenti diversi in un ecosistema europeo integrato per ricerca, innovazione e investimenti, come ha sottolineato con chiarezza Vytenis Andriukaitis, eurodeputato e già Commissario Europeo alla Salute, a Bruxelles durante l’evento "Building a Research and Innovation Ecosystem for Rare Diseases", che si è svolto il 29 aprile al Parlamento Europeo. Ha poi ribadito la necessità di un piano d'azione europeo dedicato alle malattie rare, con obiettivi chiari, scadenze definite e finanziamenti adeguati, per garantire un accesso equo alle cure e promuovere l'innovazione nel settore sanitario.
Josep Figueras, direttore dell'Osservatorio Europeo sui Sistemi e le Politiche Sanitarie e moderatore dell’evento, invece, ha introdotto il tema dell'importanza della diagnosi precoce delle malattie rare, ribadendo che la politica e tutti i livelli di governance sono basilari per dare priorità alle sfide legate a una diagnosi rapida e a un più equo accesso alle cure. Ha anche evidenziato che un approccio olistico e coordinato è fondamentale per migliorare la qualità della vita delle persone affette da malattie rare, promuovendo la collaborazione tra istituzioni, settore privato e società civile. Un investimento consistente potrebbe rivoluzionare l'accesso alle cure per chi soffre di patologie rare e complesse, per rendere l’Europa leader mondiale nell’innovazione sanitaria e migliorare la qualità di vita di milioni di persone.
A lanciare un appello per un cambio di passo strutturale è anche il Prof. Maurizio Scarpa, presidente della Brains for Brain Foundation (organizzatrice dell’evento) e coordinatore della rete MetabERN, che riunisce i centri europei di eccellenza per le malattie metaboliche ereditarie. Intervenuto a Bruxelles, ha delineato una strategia ambiziosa, ma che ha avuto il supporto della Commissione Europea attraverso un finanziamento specifico, per costruire un vero e proprio ecosistema paneuropeo che metta al centro ricerca, innovazione e, soprattutto, le persone. In questa intervista ci spiega perché è il momento di agire.
UN ECOSISTEMA EUROPEO PER LE MALATTIE RARE: DA DOVE PARTIRE
“La necessità di costruire un ecosistema europeo per la ricerca e l'innovazione sulle malattie rare è urgente – ci spiega Scarpa – perché, negli ultimi vent’anni, la Commissione Europea ha promosso numerose iniziative e progetti che hanno portato alla luce il problema delle malattie rare. Oggi queste azioni sono diventate sempre più strutturate, come dimostra, ad esempio, il programma ERDERA, che dovrebbe disporre di circa 350 milioni di euro in sette anni. La tecnologia è avanzata, le malattie rare non sono più invisibili, ma hanno ottenuto un risalto significativo. Le Reti di Riferimento Europee (ERN), dopo sette anni dalla loro fondazione, sono ben organizzate, con obiettivi chiari, e rappresentano probabilmente l’unico programma della Commissione che ha prodotto risultati tangibili nell’ambito della direttiva cross-border. Ora è necessario che le ERN guidino la ricerca e la clinica, diventando il motore centrale delle azioni a favore delle persone con malattie rare. Perché siamo noi – ospedali, esperti, medici, ricercatori – a conoscere a fondo queste patologie, sia dal punto di vista clinico che scientifico. Il futuro, quindi, è assegnare alle ERN un ruolo guida nella definizione delle priorità dell’azione europea. Servono strumenti, come trials clinici, da mettere a disposizione anche delle industrie, per stimolare la produzione di nuovi farmaci. E, considerando i problemi economici e politici che stiamo affrontando e affronteremo nei prossimi anni, è fondamentale che l’Europa diventi più competitiva e mantenga la propria capacità produttiva senza dipendere da altri. Dobbiamo agire in maniera unitaria, valorizzando i programmi già attivati, valorizzandone i risultati ma identificando anche quanto non ottenuto: le reti ERN non devono essere più solo esecutori, ma diventare i direttori d’orchestra. Questo è stato il messaggio chiave del meeting, anche con la presenza del Commissario Europeo alla Salute MEP Oliver Varhelyi, che ha sottolineato il ruolo chiave delle ERN e alti appresentanti delle Direzioni Generali DG Connect, DG Research, DG Santé, della European Medicine Agency (EMA) e associazioni dei pazienti. Abbiamo, inoltre, previsto tre incontri tematici a gennaio 2026, focalizzati su ricerca, sviluppo e innovazione, infrastrutture e aspetti politici legati alle malattie rare”.
SUPERARE LE DISUGUAGLIANZE: UNA GOVERNANCE SANITARIA MULTILIVELLO
“Riguardo al progetto MetabERN, è una delle 24 ERN formate da 100 ospedali in tutti i 27 Stai Membri dell’Europa e ha dimostrato come sia possibile raggiungere risultati concreti”, prosegue Scarpa. “È un esempio virtuoso, una struttura che funziona e dimostra che abbiamo organizzazione e futuro. Ora le ERN devono passare da semplici partecipanti a veri promotori e motori delle attività di ricerca e assistenziali. Un altro tema centrale è la disuguaglianza nell’accesso a diagnosi e cure, dovuta alla frammentazione dei sistemi sanitari europei. Ad esempio, lo screening neonatale non è uniforme in tutta Europa. I trials clinici procedono velocemente, ma i registri si arenano su questioni etiche: ogni ospedale ha il proprio comitato etico e questo complica tutto. MetabERN coordina un registro con 100 ospedali e serve il benestare di 100 comitati etici. E poi la negoziazione dei farmaci avviene su 27 stati membri. Tutto questo rallenta enormemente ogni processo. Dobbiamo invece collaborare con le istituzioni e le industrie per assicurare le cure ai nostri pazienti e accelerare i tempi e la disponibilità di farmaci. È necessario iniziare un confronto, creare un sistema simile a quello che già esiste per il cibo: una decisione presa in Italia è valida anche in Norvegia o a Cipro. In ambito salute, invece, non vale neppure in tutte le regioni italiane. Questo va affrontato. Stiamo quindi parlando di una governance multilivello che coinvolga tutte e tutti, incluse i pazienti. È fattibile? Credo di sì. Finché certi leader continueranno a promuovere politiche isolazioniste, l’Europa avrà sempre più bisogno di rispondere unita. Le persone con malattie rare devono allearsi con le ERN per ottenere risultati, altrimenti rischiamo che tali malattie siano inglobate nelle patologie croniche generiche, perdendo così attenzione, identità e risorse. Quindi sì, proprio le difficoltà geopolitiche possono rappresentare un’occasione per l’Europa. È il momento giusto per valorizzare tutto quello che è stato fatto e puntare a una vera Unione Europea della Salute e creare l’Unione Europea della Salute per le malattie rare. Se non agiamo ora, rischiamo di restare indietro e soffrire le scelte di altri Paesi. Dobbiamo unirci, solo così diventeremo più competitivi e assicureremo un futuro migliore per i nostri pazienti”.
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