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I due documenti traducono le più recenti linee guida internazionali su queste patologie in soluzioni operative cucite sul contesto clinico dell'Istituto

Genova - Si è tenuto ieri, presso Villa Quartara, l’evento conclusivo dedicato alla presentazione dei Percorsi Diagnostico-Terapeutico-Assistenziali (PDTA) per la sindrome emolitico-uremica (SEU) e la malattia veno-occlusiva (VOD), nota anche come sindrome da ostruzione sinusoidale (SOS), promossi dall’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova. Le due condizioni, pur rare, presentano sfide cliniche speculari: la rapidità d'azione è l'unico fattore in grado di cambiare radicalmente la prognosi.

La SEU, che in Italia registra circa 60-70 nuovi casi pediatrici all'anno, risulta essere la principale causa di insufficienza renale acuta in età pediatrica. Sebbene la mortalità sia oggi contenuta (sotto il 5%), circa il 30-40% dei pazienti rischia sequele croniche a lungo termine. Parallelamente, la VOD/SOS, complicanza epatica che colpisce fino al 15% dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali, presenta storicamente tassi di mortalità estremamente elevati (oltre l'80% nelle forme severe non trattate).

“I dati scientifici parlano chiaro: nella VOD, iniziare il trattamento entro 24 ore dal sospetto clinico può raddoppiare le probabilità di sopravvivenza del bambino”, spiegano gli esperti del Gaslini. “Allo stesso modo, nella sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), una diagnosi differenziale tempestiva permette di avviare terapie mirate che salvano la funzione renale. Il PDTA non è solo un documento burocratico, ma un protocollo ‘salvavita’ che standardizza questa velocità d’esecuzione.”

In questo ambito, il Gaslini rappresenta un Centro di riferimento per la diagnosi e la gestione di queste patologie, grazie a un patrimonio consolidato di competenze cliniche, assistenziali e organizzative.

I nuovi PDTA, sviluppati attraverso il coordinamento metodologico di Gaslini Academy, traducono le più recenti linee guida internazionali in soluzioni operative cucite sul contesto clinico dell'Istituto. L’attività formativa è stata interamente affidata a docenti interni all’Istituto, consentendo di valorizzare il know how maturato nelle diverse aree specialistiche e di trasformare il percorso in un vero e proprio processo di co-progettazione interna. Questo approccio ha permesso di sviluppare PDTA pienamente integrati nei processi assistenziali e coerenti con il modello organizzativo del Gaslini, rafforzandone la sostenibilità e l’effettiva applicabilità.

L’iniziativa è stata realizzata anche grazie al contributo non condizionante di Alexion e Jazz Pharmaceuticals, nel pieno rispetto dell’autonomia scientifica e organizzativa dell’Istituto.

All’incontro di presentazione dei PDTA sono intervenuti il direttore sanitario Raffaele Spiazzi, il direttore della UOC Governo Clinico Giuseppe Spiga, il direttore Professioni Sanitarie e responsabile scientifico, Silvia Scelsi, il direttore del Centro Trapianti Midollo Osseo Maura Faraci e il dirigente della Nefrologia dell’Istituto Edoardo La Porta. All’evento hanno partecipato anche alcuni rappresentanti della Regione Liguria, le dottoresse Roberta Pannazio e Rosa Bellomo.

Il lavoro svolto testimonia come la costruzione condivisa dei percorsi assistenziali rappresenti uno strumento fondamentale per garantire qualità, sicurezza e uniformità delle cure, valorizzando il contributo di tutte le professionalità coinvolte. L’iniziativa si inserisce nel più ampio impegno dell’Istituto nel promuovere modelli organizzativi basati su integrazione, collaborazione e diffusione delle competenze, con l’obiettivo di rafforzare la capacità del sistema di rispondere in modo efficace ai bisogni dei pazienti affetti da patologie rare e complesse, anche in una prospettiva di sviluppo della rete regionale.