EMA

In uno studio di Fase III, il farmaco ha dimostrato un miglioramento della funzione polmonare in pazienti dai 6 agli 11 anni d’età

Milano - Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo rispetto all’estensione di approvazione per dupilumab come trattamento aggiuntivo di mantenimento nei pazienti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni con asma grave causato da un’infiammazione di tipo 2, caratterizzato da eosinofili elevati nel sangue e/o elevata frazione di ossido nitrico esalato (FeNO), che non sono adeguatamente controllati con due terapie di mantenimento. La decisione finale della Commissione Europea è attesa per i prossimi mesi. 

L'opinione positiva del CHMP è supportata dai dati di uno studio Fase III recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine, che dimostrano che dupilumab, in aggiunta alla terapia standard, ha ridotto significativamente il tasso di riacutizzazioni di asma grave e ha migliorato rapidamente la funzione polmonare entro due settimane, con un miglioramento sostenuto fino a 52 settimane, in bambini con asma da moderato a grave non controllato. I dati di sicurezza dello studio sono stati coerenti con il profilo di sicurezza già noto di dupilumab in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con asma da moderato a grave non controllato, con l'aggiunta di infezioni da elminti. Gli eventi avversi più comunemente osservati con dupilumab rispetto al placebo hanno incluso reazioni al sito di iniezione, infezioni virali del tratto respiratorio superiore ed eosinofilia. Anche le infezioni da elminti sono state riportate più comunemente con dupilumab rispetto al placebo nei pazienti di 6-11 anni.

L'asma è una delle malattie croniche più comuni nei bambini. Fino all'85% dei bambini con asma possono avere un'infiammazione di tipo 2. Nonostante l’attuale standard di cura, rappresentato dal trattamento con corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, questi bambini possono continuare a presentare gravi sintomi come tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie. L'asma grave è una malattia debilitante che impatta pesantemente sulla qualità di vita del paziente e dei suoi familiari, oltre a causare riacutizzazioni potenzialmente pericolose per la vita. L'asma grave non controllato può interferire con le attività quotidiane, come dormire, frequentare la scuola e praticare sport. 

Il 20 ottobre 2021, dupilumab è stato approvato dalla FDA statunitense come trattamento aggiuntivo di mantenimento per pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con asma da moderato a grave caratterizzato da un fenotipo eosinofilo o con asma dipendente da corticosteroidi orali. In Europa, l'uso di dupilumab nei bambini da 6 a 11 anni con asma grave non controllato è in fase di sperimentazione e non è ancora approvato.

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