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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
About 9 hours ago.
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OssMalattieRare #Psoriasi : arrivano risultati positivi dallo studio di Fase III BE READY che valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco bit.ly/2Rl3RZe
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
1 day ago.
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
1 day ago.

Altre malattie croniche

Farmaci

La richiesta di approvazione del farmaco agli enti regolatori globali è prevista per la metà del 2020

Brussels (BELGIO) - L’azienda biofarmaceutica UCB ha annunciato i risultati positivi dello studio BE READY, il secondo di una serie di tre studi di Fase III che fanno parte del programma di sviluppo di bimekizumab. BE READY ha valutato l’efficacia e la sicurezza di bimekizumab, un inibitore delle IL-17A e IL-17F, nel trattamento di adulti con psoriasi a placche cronica da moderata a severa. Questo studio di ‘withdrawal’ randomizzato ha raggiunto i co-primary endpoint: un miglioramento di almeno il 90 percento dello Psoriasis Area and Severity Index (PASI 90) e un punteggio di “clear” o “almost clear” per l’Investigator Global Assessment (IGA 0/1) alla settimana 16, rispetto al placebo.

Approvazione

Si tratta di un farmaco di nuova generazione, con un duplice effetto: aumenta la formazione ossea e riduce la perdita di massa ossea

Brussels (BELGIO) e Thousand Oaks (USA) – La Commissione Europea (CE) ha autorizzato l’immissione in commercio di romosozumab per il trattamento dell'osteoporosi severa nelle donne in post-menopausa ad alto rischio di frattura. Romosozumab è un innovativo farmaco capace di un duplice effetto: aumenta la formazione ossea e, in misura minore, riduce il riassorbimento osseo (o perdita di massa ossea).

Approvazione

Nel corso di cinque studi registrativi, il farmaco ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari

Roma – L’azienda biofarmaceutica AbbVie ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato upadacitinib per il trattamento dell’artrite reumatoide attiva di grado da moderato a severo in pazienti adulti che hanno risposto in modo inadeguato o che sono risultati intolleranti a uno o più farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD, disease-modifying anti-rheumatic drug). Upadacitinib è un inibitore selettivo e reversibile di JAK (Janus chinasi) che può essere assunto una volta al giorno in monoterapia o in combinazione con metotressato (MTX).

Luci di Natale

Dall’uscita di Star Wars alle luci di Natale: le raccomandazioni della Lega Italiana contro l’Epilessia

Crisi epilettiche potrebbero essere scatenate da alcune scene del nuovo episodio di “Guerre Stellari” (Star Wars). L’americana Epilepsy Foundation, e la stessa Disney, in vista dell’uscita di “Star Wars – L’ascesa di Skywalker”, ha lanciato l’allarme perché alcune scene del film potrebbero scatenare delle crisi epilettiche. In Italia, la Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) sottolinea che si tratta di una eventualità che riguarda le persone affette da epilessia fotosensibile, una particolare condizione neurologica che insorge in genere in età infantile e adolescenziale ed interessa una piccola percentuale delle persone con epilessia.

L’equipe di studio sull’epilessia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

La strumentazione donata dalla Fondazione Giulio e Giovanna Sacchetti consentirà ricerche congiunte con l’European Brain Research Institute (EBRI)

Mantenere in vita il tessuto cerebrale asportato dai pazienti con epilessia, per studiare l'origine della malattia e sperimentare nuovi trattamenti terapeutici. Una nuova promettente frontiera della ricerca si apre all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, grazie alla donazione della Fondazione Giulio e Giovanna Sacchetti, che ha consentito di realizzare per la prima volta in Italia, mediante una collaborazione tra l’Ospedale della Santa Sede e l’European Brain Research Institute (EBRI), la fondazione legata al nome di Rita Levi Montalcini, un laboratorio per lo studio dei tessuti cerebrali umani attraverso una tecnologia innovativa.

Logo ALICe

Coinvolge tre regioni il "Progetto counseling post ictus. Tra riabilitazione e supporto consapevole”, promosso da ALICe Italia

Le persone colpite da ictus e i loro familiari non sempre ricevono un adeguato supporto informativo su quanto accaduto e su come possa cambiare la propria vita nei mesi e negli anni successivi. Altrettanto rara è la possibilità per loro di ricevere appropriate risposte e supporto psicologico nel momento in cui devono affrontare una nuova condizione di vita, talora completamente stravolta dall’evento ictus, una volta che rientrano a casa.

Dieta chetogenica

Nel 55% dei pazienti con la dieta si è verificata una remissione totale degli attacchi. Lo studio della Lega Italiana contro l’Epilessia

Una riduzione delle crisi epilettiche fino all’85% dei casi e una remissione totale degli attacchi nel 55% dei pazienti. È quanto osservato nelle persone con epilessia farmaco-resistente chiamati a seguire una dieta chetogenica, un particolare regime alimentare condotto sotto stretto controllo medico che ha come obiettivo quello di indurre e mantenere uno stato cronico di chetosi. Sono i dati presentati in occasione del Convegno “Dieta Chetogenica. Stato dell’Arte Esperienza Italiana”, organizzato recentemente dal Gruppo di Studio “Dietoterapie in Epilessia” della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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