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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 11 hours ago.
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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
1 day ago.
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Altre malattie croniche

Farmaci

Il farmaco è un inibitore orale della chinasi JAK-1: per l’approvazione serve soltanto la ratifica ufficiale della CE

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha rilasciato il proprio parere positivo per upadacitinib (nome commerciale Rinvoq) per il trattamento dell’artrite reumatoide da moderatamente a severamente attiva in pazienti adulti che hanno risposto in modo inadeguato o che sono intolleranti a uno o più farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD, disease-modifying anti-rheumatic drug).

Osteoporosi

Si tratta di un farmaco con duplice effetto: aumenta la formazione ossea e, in misura minore, riduce il riassorbimento osseo

Brussels (BELGIO) e Thousand Oaks (USA) – Il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo alla concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di romosozumab (Evenity®) per il trattamento dell’osteoporosi severa in donne in post-menopausa ad alto rischio di frattura e con anamnesi negativa per infarto miocardico o stroke.

Cervello

Il tema di quest’anno è “Una vita dopo l’ictus è possible”

Anche quest’anno il tema scelto dalla World Stroke Organization (Organizzazione Mondiale dell’Ictus Cerebrale) e fatto proprio dall’Associazione A.L.I.Ce. Italia Onlus per celebrare la Giornata Mondiale contro l’Ictus Cerebrale (che, come ogni anno, ricorre il 29 ottobre) è “Up Again After Stroke” (Una vita dopo l’ictus è possibile). Lo scopo è incoraggiare le persone colpite e i loro familiari a non arrendersi, ad affrontare anche la delicata fase del post ictus senza demoralizzarsi e utilizzando tutti gli strumenti a disposizione.

Farmaci

La domanda di registrazione del farmaco è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali

Origgio – Novartis ha annunciato nei giorni scorsi i nuovi dati positivi di PREVENT, uno studio clinico che valuta l’efficacia e la sicurezza di secukinumab nei pazienti con spondiloartrite assiale non radiografica (nr-axSpA, non-radiographic axial spondyloarthritis). Tuttora in corso di svolgimento, lo studio di Fase III ha soddisfatto il suo endpoint primario (ASAS40) alla settimana 16, mostrando, rispetto al placebo, una riduzione clinicamente significativa della progressione della patologia nei pazienti trattati con secukinumab 150 mg. Lo studio clinico ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, coerente con i precedenti studi clinici.

Fegato

Nel trial di Fase III REGENERATE, in corso anche in Italia, il farmaco ha raggiunto l'endpoint primario nei 931 pazienti valutati

Parigi (FRANCIA) – La steatoepatite non alcolica (NASH) è una forma grave, cronica e progressiva di steatosi epatica non alcolica (NAFLD, il cosiddetto fegato grasso). Questa malattia è causata da un eccessivo accumulo di grasso nel fegato che induce un'infiammazione cronica, con conseguente fibrosi progressiva (formazione di tessuto cicatriziale) che può portare a cirrosi, insufficienza epatica, cancro e decesso. In questi pazienti, la fibrosi avanzata è associata a un rischio considerevolmente più elevato di morbilità e mortalità legate al fegato, e si prevede che la patologia diventi la principale causa di trapianti di fegato negli Stati Uniti già nel 2020. Al momento, non è disponibile alcun farmaco approvato per il trattamento della NASH.

Diabete

Il sistema di monitoraggio del glucosio di Abbott si aggiudica il premio nella categoria Medical Devices/Technologies

Roma – Abbott ha ricevuto il prestigioso Premio Galeno Italia 2019 (Prix Galien Italia 2019) per il sistema di monitoraggio del glucosio FreeStyle Libre, che sta contribuendo a cambiare il modo in cui le persone con diabete misurano i loro livelli di glucosio, per una gestione corretta del diabete. Il Premio Galeno, considerato il Nobel per l’innovazione dei farmaci e dei dispositivi medici, è uno dei più alti riconoscimenti nel settore farmaceutico e biomedico, che riconosce l'eccellenza nella ricerca e l’innovazione medica e scientifica.

Gruppo di studio di Matteo Iannacone

La scoperta, possibile grazie a sofisticate tecnologie di imaging cellulare e di genomica, apre la strada allo sviluppo di nuove potenziali terapie

Milano – Nel mondo ci sono più di 250 milioni di persone affette dalla forma cronica di epatite B, fra i primi fattori di rischio per il cancro del fegato. Nei pazienti colpiti da questa infezione cronica il sistema immunitario non riesce a debellare il virus responsabile della malattia, che continua a sopravvivere e riprodursi all’interno delle cellule del fegato. Uno studio pubblicato su Nature svela alcuni meccanismi all’origine di questa inefficace risposta immunitaria e dimostra, in animali di laboratorio in cui la malattia è stata riprodotta, come una molecola possa riattivare le difese.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



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