Il farmaco è stato testato in pazienti con malattia correlata a infiammazione di tipo 2
Milano - Sono stati presentati, in occasione della sessione conclusiva della Conferenza Internazionale 2024 dell'American Thoracic Society (ATS), e contemporaneamente pubblicati sul New England Journal of Medicine, i dati dello studio di Fase III NOTUS, che ha valutato l'uso sperimentale di dupilumab come trattamento di mantenimento aggiuntivo in adulti con bronco-pneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non controllata in trattamento con terapia inalatoria standard massimale (quasi tutti in triplice terapia) e con evidenza di infiammazione di tipo 2 (cioè con una concentrazione di eosinofili nel sangue ≥300 cellule per microlitro). Lo studio NOTUS ha confermato i risultati positivi dimostrati nello studio principale di Fase III BOREAS.
“In oltre 20 anni di professione - ha dichiarato il prof. Surya Bhatt, Università dell’Alabama a Birmingham, Divisione di Medicina Polmonare, Allergologia e Terapia Intensiva, e principale co-sperimentatore dello studio NOTUS - ho visto progressi limitati per i pazienti che lottano contro gli effetti debilitanti di una BPCO non controllata e troppi pazienti sperimentare un circolo vizioso di esacerbazioni che possono portare alla perdita della funzionalità polmonare e alla notevole riduzione della qualità della vita. Nello studio NOTUS, dupilumab ha ridotto le esacerbazioni in misura mai vista prima con un farmaco biologico sperimentale in uno studio clinico di Fase III sulla BPCO. Questi risultati nel loro complesso confermano che, se approvato, dupilumab potrebbe rappresentare un progresso medico unico nel suo genere per la comunità della BPCO.”
Come presentato e pubblicato, lo studio NOTUS ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. Tutti i pazienti erano in terapia inalatoria standard massima (quasi tutti in triplice terapia). I pazienti che hanno ricevuto dupilumab (n=470) hanno sperimentato i seguenti risultati, rispetto al placebo (n=465):
- il 34% di riduzione delle esacerbazioni moderate o gravi della BPCO nelle 52 settimane, endpoint primario;
- un miglioramento più che doppio della funzione polmonare (FEV1 pre-broncodilatatore) dal basale alla settimana 12 (139 mL vs. 57 mL), con un miglioramento mantenuto alla settimana 52 (115 mL vs. 54 mL), endpoint secondari;
- un miglioramento numericamente maggiore della qualità di vita correlata alla salute rispetto al basale alla settimana 52, un endopoint secondario, come definito dagli esiti riferiti dal paziente (PRO) nel Questionario Respiratorio di St. George (SGRQ);
- una riduzione numericamente maggiore della gravità dei sintomi respiratori dal basale alla settimana 52, un endpoint secondario, come definito dai PROs nella valutazione dei sintomi respiratori in BPCO(E-RS);
I dati sulla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni approvate. I tassi complessivi di eventi avversi (AE) sono stati del 67% per dupilumab e del 66% per il placebo. Gli eventi avversi più comunemente osservati con dupilumab rispetto al placebo comprendevano infezione da COVID-19 (9,4% dupilumab, 8,2% placebo), nasofaringite (6,2% dupilumab, 5,2% placebo) e cefalea (7,5% dupilumab, 6,5% placebo). Gli effetti collaterali più comunemente osservati con il placebo rispetto a dupilumab comprendevano la BPCO (7,8% placebo, 4,9% dupilumab). Gli eventi avversi che hanno portato al decesso sono stati il 2,6% per dupilumab e l'1,5% per il placebo.
La BPCO è una malattia respiratoria che danneggia i polmoni e causa un progressivo declino della funzionalità polmonare. I sintomi includono tosse persistente, dispnea ed eccessiva produzione di muco che possono compromettere la capacità di svolgere le attività quotidiane di routine, con conseguente ansia, depressione e disturbi del sonno.
Dupilumab è attualmente in fase di Priority Review da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense come trattamento aggiuntivo di mantenimento in alcuni pazienti adulti affetti da BPCO non controllata con evidenza di infiammazione di tipo 2. È prevista una decisione entro il 27 giugno 2024. Le domande di autorizzazione sono in corso di esame anche nell'Unione Europea e in Cina, mentre sono in corso discussioni con altre autorità regolatorie in tutto il mondo.
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