Farmaci

I dati continuano inoltre a sostenere il consolidato profilo di sicurezza del farmaco e saranno presentati alle autorità regolatorie nella metà del 2022

Milano – Un secondo studio di Fase III che ha valutato dupilumab in pazienti adulti con prurigo nodularis non controllata, una malattia infiammatoria cronica della cute riconducibile a un’infiammazione di tipo 2, ha raggiunto i suoi endpoint principali, primari e secondari. In questo contesto sperimentale, il trattamento con dupilumab ha dimostrato, a 24 settimane, di ridurre significativamente il prurito e le lesioni cutanee rispetto al placebo.

I dati confermano i risultati positivi precedentemente riportati dallo studio di Fase III PRIME2 e saranno presentati alle autorità regolatorie di tutto il mondo a partire dalla prima metà di quest'anno. L'impatto della prurigo nodularis sulla qualità della vita è uno dei più alti tra le malattie infiammatorie della cute a causa del prurito estremamente intenso. 

"Questi risultati rafforzano la nostra comprensione della biologia all’origine della prurigo nodularis e sono incoraggianti nel momento in cui cerchiamo di aiutare i pazienti gravemente colpiti da sintomi come forte prurito, lesioni cutanee, formicolio e bruciore", dice Naimish Patel, Head of Global Development, Immunology and Inflammation di Sanofi. "Siamo impegnati ad approfondire le conoscenze scientifiche alla base dell'infiammazione di tipo 2 per far progredire e cambiare le conoscenze in una serie di malattie infiammatorie della cute tutt’ora poco comprese. La decisione di procedere direttamente verso uno studio clinico di Fase III per la prurigo nodularis è stata guidata dalla nostra convinzione che l'infiammazione di tipo 2 sia un fattore chiave di questa malattia altamente pruriginosa e sottolinea il nostro impegno mettere a disposizione rapidamente nuovi trattamenti ai pazienti che hanno urgente bisogno di nuove opzioni".

Le persone con prurigo nodularis sono costrette a convivere con un prurito intenso e persistente, e con lesioni cutanee inspessite (chiamate appunto noduli) che possono coprire la maggior parte del corpo. Il dolore è spesso descritto come accompagnato da bruciore, prurito e formicolio della cute. La malattia può anche influenzare negativamente la salute mentale, le attività della vita quotidiana e le interazioni sociali. Gli steroidi topici ad alta potenza sono comunemente usati ma, a lungo termine, possono comportare potenziali rischi per la sicurezza. Ci sono circa 75.000 persone negli Stati Uniti che non sono in grado di controllare la loro malattia con steroidi topici e non hanno un'opzione di trattamento alternativa approvata.

"La prurigo nodularis è una malattia altamente invalidante che comporta la presenza di decine, se non centinaia, di lesioni cutanee che generano prurito e bruciore, con un alto potenziale di complicazioni come le infezioni cutanee", ha detto George D. Yancopoulos, Presidente e Chief Scientific Officer di Regeneron. "I risultati di questo studio dimostrano ancora una volta che dupilumab è in grado di ridurre in modo significativo i sintomi caratteristici di questa malattia, mantenendo un profilo di sicurezza consistente, compreso un tasso numericamente inferiore di infezioni cutanee. Siamo incoraggiati dai progressi del nostro ampio programma di sviluppo di dupilumab che rafforza continuamente il concetto delle interleuchine IL-4 e IL-13 come fattori chiave dell'infiammazione di tipo 2 alla base di numerose malattie, tra cui malattie dermatologiche come la prurigo nodularis e la dermatite atopica, malattie respiratorie come l'asma e la CRSwNP, e malattie gastrointestinali come l'esofagite eosinofila". 

Nello studio PRIME di Fase III, i risultati principali che confrontano dupilumab (n=75) con il placebo (n=76) alla settimana 24 hanno dimostrato che:

- più del triplo dei pazienti con dupilumab ha sperimentato una riduzione clinicamente significativa del prurito dal basale, l'endpoint primario;

- quasi il triplo dei pazienti in trattamento con dupilumab ha ottenuto una cute priva di lesioni o quasi priva di lesioni, un endpoint secondario;

- i pazienti con dupilumab hanno sperimentato miglioramenti significativamente maggiori nella qualità di vita correlata alla salute, nel dolore cutaneo e nei sintomi di ansia e depressione.

I risultati di sicurezza dello studio erano coerenti con quanto osservato in PRIME2 ed erano anche generalmente consistenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni approvate. Per il periodo di trattamento di 24 settimane, i tassi complessivi di eventi avversi emergenti dal trattamento più comunemente osservati con dupilumab hanno incluso nasofaringite e mal di testa. Inoltre, nessun paziente con dupilumab ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi prima della settimana 24. Coerentemente con la letteratura pubblicata per gli studi sulla dermatite atopica, in questo studio sono stati osservati tassi numericamente inferiori di infezioni cutanee con dupilumab.

I risultati dettagliati di questo studio saranno presentati in un prossimo congresso medico. Il potenziale uso di dupilumab nella prurigo nodularis è attualmente in fase di sviluppo clinico e la sicurezza e l'efficacia non sono state ancora completamente valutate da nessuna autorità regolatoria.

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