BPCO, OK del CHMP per dupilumab

Il farmaco potrebbe diventare la prima terapia biologica specifica per la malattia disponibile in Europa

Milano - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione di dupilumab nell'Unione Europea (UE) come trattamento aggiuntivo di mantenimento negli adulti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non controllata caratterizzata da un aumento degli eosinofili nel sangue. Si prevede che la Commissione Europea annuncerà la decisione finale sull’approvazione di dupilumab nei prossimi mesi.

La BPCO è una malattia respiratoria che danneggia i polmoni causando un progressivo declino della funzionalità polmonare, e rappresenta la quarta causa di morte a livello mondiale. I sintomi includono tosse persistente, eccessiva produzione di muco e respiro corto che possono compromettere la capacità di svolgere le attività quotidiane di routine, con conseguenti disturbi del sonno, ansia e depressione. La BPCO è anche associata a un significativo onere sanitario ed economico dovuto alle esacerbazioni acute ricorrenti, che richiedono il trattamento con corticosteroidi sistemici e/o portano all'ospedalizzazione. Il fumo e l'esposizione a particelle nocive sono fattori di rischio fondamentali per la BPCO, ma anche chi smette di fumare può comunque sviluppare o continuare ad avere la malattia. Da oltre un decennio non sono stati approvati nuovi approcci terapeutici per la patologia.

Il parere positivo del CHMP su dupilumab è supportato dai dati di due studi di riferimento di Fase III, denominati BOREAS e NOTUS, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza del farmaco in adulti affetti da BPCO non controllata con evidenza di infiammazione di tipo 2 (cioè con una concentrazione ematica di eosinofili ≥300 cellule per microlitro). Tutti i pazienti erano in terapia inalatoria di base standard massimale (quasi tutti in triplice terapia). L'endpoint primario è stato raggiunto in entrambi gli studi, dimostrando che dupilumab ha ridotto significativamente le esacerbazioni acute di BPCO moderate o gravi su base annua rispetto al placebo. Dupilumab ha dimostrato di essere in grado di migliorare rapidamente e significativamente la funzionalità polmonare rispetto al placebo, con miglioramenti sostenuti a 52 settimane. Inoltre, dupilumab ha migliorato la qualità di vita correlata alla salute a 52 settimane (in modo statisticamente significativo nello studio BOREAS e nominalmente significativo nello studio NOTUS), come valutato dal St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ).

I risultati sulla sicurezza in entrambi gli studi sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni approvate. Gli eventi avversi più comunemente osservati con dupilumab rispetto al placebo in entrambi gli studi sono stati mal di schiena, COVID-19, diarrea, cefalea e nasofaringite.

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