Il 27 febbraio 2026, il Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università degli Studi di Perugia ospiterà un workshop internazionale intitolato “Gene Therapy for Lafora Disease: State of the Art and Emerging Perspectives”. L’evento si terrà dalle 12.30 alle 18.40, nella Room 9, Building B, piano -2, in Perugia, presso S. Gambuli Square 1, e riunirà ricercatori, clinici e rappresentanti di organizzazioni dei pazienti provenienti da diversi Paesi.
Parallelamente, la terapia genica sta emergendo come una delle strategie più promettenti, con studi preclinici che aprono la strada a potenziali applicazioni cliniche future.
Il workshop nasce con l’intento di fare il punto sullo stato dell’arte della ricerca sulla malattia di Lafora, valorizzando un approccio multidisciplinare che integri modelli sperimentali innovativi, analisi dei meccanismi patogenetici, studi preclinici di proof-of-concept, biomarcatori traslazionali, prospettive per trial clinici futuri.
L’incontro offrirà un’occasione di dialogo tra scienziati, medici, associazioni di pazienti e famiglie, favorendo lo scambio di conoscenze e la costruzione di nuove collaborazioni. Un obiettivo centrale è quello di accelerare la traduzione delle scoperte di laboratorio in interventi terapeutici reali e concreti.
La direzione scientifica dell’evento è affidata a Cinzia Costa, mentre la segreteria scientifica è composta da Lorenzo Gaetani, Valentina Imperatore, Andrea Mancini e Miriam Sciaccaluga.
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