Approvazione

L’autorizzazione si basa sui dati di un programma di sperimentazione clinica che ha dimostrato un miglioramento della sopravvivenza globale

Roma – La Commissione Europea (CE) ha approvato venetoclax in combinazione con un agente ipometilante, azacitidina o decitabina, per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva. L’approvazione è valida in tutti i 27 Stati membri della UE, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Questa è la terza estensione di indicazione per venetoclax, un farmaco che si lega selettivamente alla proteina del linfoma a cellule B -2 (BCL-2), inibendola. BCL-2 è una proteina che impedisce alle cellule tumorali di subire l’apoptosi, il processo che porta alla morte naturale o all’autodistruzione delle cellule tumorali.

Questa recente approvazione è basata sui risultati di uno studio clinico di Fase III, in doppio cieco controllato con placebo, VIALE-A (M15-656), e di uno studio multicentrico di Fase Ib, non randomizzato e condotto in aperto, M14-358. Lo studio VIALE-A ha dimostrato che i pazienti che hanno ricevuto venetoclax in combinazione con azacitidina hanno ottenuto una sopravvivenza globale (OS) statisticamente superiore rispetto ai pazienti che hanno ricevuto azacitidina in monoterapia. Lo studio M14-358, che ha valutato venetoclax in combinazione con gli agenti ipometilanti azacitidina o decitabina, ha mostrato un profilo di sicurezza generalmente coerente con i profili di sicurezza noti di venetoclax in combinazione con azacitidina e con i due farmaci in monoterapia.

Nello studio VIALE-A, gli eventi avversi gravi segnalati con maggior frequenza nel braccio venetoclax più azacitidina e nel braccio placebo più azacitidina sono stati neutropenia febbrile, polmonite, sepsi ed emorragia. Nello studio M14-368, gli eventi avversi gravi segnalati con maggior frequenza tra i pazienti che ricevevano venetoclax in combinazione con decitabina sono stati neutropenia febbrile, polmonite, batteriemia e sepsi.

“L’approvazione di venetoclax per pazienti con leucemia mieloide acuta da parte della Commissione Europea è un passo importante per migliorare gli standard di cura di questo tumore ematologico tra i più complessi da trattare”, afferma Annalisa Iezzi, Direttore Medico AbbVie Italia. “Gli studi clinici ad oggi disponibili dimostrano che venetoclax in combinazione con azacitidina genera un incremento della sopravvivenza globale nei pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva rispetto al trattamento con solo azacitidina”.

Articoli correlati

 Sportello legale OMaR

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Malattie rare - Guida alle nuove esenzioni

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni